Ocugen Inc., basée à Malvern, en Pennsylvanie, a reçu une approbation provisoire du Longevity and Regenerative Therapies Board (LARTA) aux Bahamas pour son candidat thérapeutique génique OCU400, conçu pour traiter la rétinite pigmentaire (RP). Cette approbation fait suite à des désignations préalables de la Food and Drug Administration (FDA) et de l'Agence européenne des médicaments (EMA), y compris les désignations au titre de la thérapie de médecine régénérative avancée et de médicament orphelin. Ce traitement cible les mutations dans plus de 100 gènes affectant le développement et la survie des photorécepteurs dans la rétine, en s'adressant à des patients pédiatriques et adultes dans les différents stades de la maladie.
Cette approbation provisoire ouvre la voie à un programme d'accès élargi, permettant à Ocugen de commencer le traitement du premier patient atteints de PR dans les 90 jours suivant l'obtention de l'autorisation réglementaire complète. Les résultats cliniques clés de son essai clinique de phase 3 sont attendus au cours du premier trimestre 2027, avec la perspective de soumettre une Demande de licence biologique au cours du deuxième trimestre 2027. Dr Shankar Musunuri, président et CEO d'Ocugen, a souligné ce jalon comme une étape vers l'expansion de l'accès à ses traitements innovants et à courte durée pour les maladies de la rétine graves.
L'approche de Ocugen basée sur NR2E3 utilise un récepteur des hormones nucléaires pour restaurer la fonction de la rétine, offrant un potentiel changement de cap pour les patients atteints de RP, une affection dégénérative qui affecte la vision. La désignation provisoire des Bahamas est en phase avec le momentum réglementaire plus général, soulignant le potentiel de ce traitement à redéfinir les options thérapeutiques pour les troubles de la rétine à l'échelle mondiale.
