Nuvation Bio a présenté sa stratégie de croissance au Citigroup Biopharma Back to School Summit 2026 le 9 septembre, en s´appuyant sur trois piliers : son médicament ROS1 contre le cancer du poumon ibtrozi, sa nouvelle candidate en phase d'évaluation Safusidenib pour le traitement du glioblastome et sa plateforme de conjugat à action duale (DDC) qu´elle a développée en interne.
La société a déclaré un solde de trésorerie d'environ 700 millions de dollars et une capitalisation boursière de 2,31 milliards de dollars. Les revenus sur douze mois glissants ont atteint 169,9 millions de dollars, soit une croissance de plus de 1 000 %, avec une marge brute de 88 %. Les actions ont augmenté de 97 % sur l'année écoulée et présentent un facteur de beta de 1,53.
Ibtrozi (taletrectinib) a reçu l'approbation de la FDA environ 13 mois avant le sommet et est devenu l'inhibiteur de la tyrosine kinase ROS1 le plus utilisé sur le marché. Environ 85 % des patients traitées sont dans un cadre de première ligne. Les données cliniques couvrant plus de quatre ans ont montré un taux de réponse de 90 % et une durée de réponse médiane supérieure à 15 mois. Parmi 337 patients, un seul a interrompu le traitement en raison d'un événement indésirable ; l'élévation des paramètres de fonctionnalité hépatiques était l'effet indésirable le plus fréquent et était décrite comme cliniquement asymptomatique.
Une analyse des dossiers médicaux électroniques de 39 000 cas a révélé que les mutations ROS1 affectent environ 2,1 % des patients atteints de cancer du poumon à cellules non petites, ce qui correspond à un bassin annuel d'environ 3 000 nouveaux patients aux États-Unis. Au prix annuel du médicament, d'environ 350 000 $, la potentielle *BOUCHER A L'EDITEUR AJOUTER LA DESCRIPTION du marché théorique en cas de diagnostic nouveau se situe à environ 1 milliard de dollars par an. Lorsque les durées prolongées de réponse sont prises en considération, ce chiffre peut atteindre 4 milliards à 5 milliards de dollars, potentiellement dépasser 5 milliards de dollars grâce à des tests basés sur l'ARN (acide ribonucléaire). Les taux de test approchent le seuil de 100 % dans les centres universitaires mais demeurent compris entre 30 % et 40 % dans les contextes communautaires. Le Japon et la Chine présentent des taux de test élevés, associés à un faible taux d'utilisation de la chimiothérapie immunothérapique. Nuvation Bio a formé un partenariat avec Eisai pour commercialiser ibtrozi en Europe.
En ce qui concerne les gliomes, les données trimestrielles pour le safusidineb indiquent un taux de réponse de 52 %, un taux de non-progression de 79 % et un taux de réponse complète de 6 % dans les gliomes de grade élevé, y compris une réponse complète dans un glioblastome pendant 3,5 ans. Le taux d'arrêt du traitement en raison d'événements indésirables liés à ce médicament est de 7 %.
Lors de comparaisons tête à tête avec le vorasidenib de Sanofi et d'Ipsen (Survive), le safusidenib a obtenu un taux de réponse de 44 % dans les gliomes de grade faible, contre 11 % pour le vorasidenib, et de 17 % dans les gliomes de grade élevé, contre 0 %. Les taux de progression à un an et à deux ans étaient de 4 % et 12 % pour le safusidenib, comparés à 23 % et 41 % pour le vorasidenib. Le vorasidenib est vendu à environ 40 000 dollars par mois – soit près de 30 % plus cher que l'ibtrozi – et a atteint un rythme de production annuel d’environ 2 milliards de dollars après près de 18 mois de commercialisation, avec le traitement de plus de 5 500 patients, dont environ 25 % présentant une progression.
L'étude pivot de maintenance principale de Nuvation Bio, SYGMA, suit la survie sans progression avec une publication prévue pour 2029. D'autres axes d'exploration comprennent une étude sur un oligodendrogliome de grade 3, une étude sur un échec suivant l'arrêt du vorasidineb, une analyse de la vitesse de croissance des tumeurs et une étude sur un glioblastome de grade bas aux États-Unis.
La plateforme DDC, qui utilise des molécules petites et des têtes de missile composées de molécules petites au lieu d’anticorps de grande taille afin d’améliorer la pénétration dans les tumeurs et l’accès intracellulaire, a attiré des investissements probablement dépassant 100 millions de dollars. Le candidat NUV-1511 a achevé un essai chez l’humain, et les molécules sont en cours de réorganisation en fonction des premiers enseignements cliniques, avec une mise à jour prévue pour la fin de 2024.
Le PDG David Hung et le CFO Philippe Sauvage ont animé la présentation.
