Lexicon Pharmaceuticals (LXRX) a utilisé le Citi Biopharma Back to School Summit 2026 pour fournir une mise à jour de son pipeline clinique, mettant l'accent sur le fait que les données de l'essai de phase III SONATA-HCM dans la cardiomyopathie hypertrophique seront disponibles au premier trimestre de 2027.
Le PDG Mike Exton a qualifié le résultat de l'essai HMC de « l'événement phare de l'entreprise ». L'essai a inclus plus de 500 patients, ce qui dépassait le plan d'inclusion initial, et réunit les populations atteintes d'HMC obstructive et non obstructive dans un même groupe d'analyse principal. Plus de patients non obstructifs ont été inclus que de patients obstructifs, selon la direction.
La sotagliflozine sera également évaluée dans une petite cohorte de patients prenant simultanément des inhibiteurs de la myosine cardiaque, un bras de traitement en double combine qui fait de SONATA-HCM la seule étude ayant cette spécificité de conception. L'endpoint principal est l'amélioration du score du questionnaire Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ), et le test est suffisamment puissant pour détecter un bénéfice ajusté au placebo allant de 4 à 5 points. Selon la direction, un gain de 3 points statistiquement significatif constituerait un succès commercial. Les autres objectifs secondaires sont la classe fonctionnelle de l'Association cardiaque de New York et la VO2 maximale, qui sert d'endpoint co-principal hors des États-Unis.
Dans le domaine du diabète de type 1, Lexicon prévoit de réintroduire sa demande de réglementation pour la sotagliflozine au quatrième trimestre de 2024. L'étude Steno-2-1, menée au Danemark, a inclus 2 000 patients dans un concept de traitement-algorithme, dont environ 1 000 dans un groupe de traitement renforcé comprenant la sotagliflozine et des options telles que la semaglutide. Lexicon a atteint le critère d'exposition à la sotagliflozine convenu avec la FDA à la fin d'août 2024 et les taux d'acidose kéronique diabétique ont été inférieurs à ceux observés dans le programme d'immatriculation historique inTandem et comparables au groupe standard de soins dans l'étude Steno-2-1. La préparation a nécessité un processus collaboratif de plus de neuf mois avec la FDA et l'équipe de l'étude Steno-2.
Pilavapadin, un inhibiteur de l'AAK1 développé pour le traitement de la douleur neuropathique périphérique chez les diabétiques, est prêt pour la phase III, la dose ayant déjà été déterminée, bien que le programme ait été temporairement déclassé par rapport aux données de mesure de la MCH pour aligner l'allocation des ressources. Les données précliniques sur l'AAK1 dans d'autres indications cardiométaboliques sont prévues pour être présentées plus tard en 2024.
Lexicon a également élargi son partenariat avec Novo Nordisk autour de LX9851, un inhibiteur de l’ACSL5 ciblant l’obésité, le syndrome métabolique et la gestion des lipides grâce à un métabolisme précoce des triglycérides dans l’intestin et le foie. L’accord a été décrit comme « très lucratif » pour un actif en phase préclinique et a permis à Lexicon d’augmenter sa flexibilité financière, en réduisant la pression exercée sur les financements dilutifs ou les ventes d’actifs. Novo Nordisk considère LX9851 comme un atout fondamental et le développe en tant que thérapie combinée quotidienne par voie orale.
De plus, Lexicon a révélé son intention de mettre en œuvre des outils d'intelligence artificielle pour exploiter sa base de données Genome5000, qui contient des données concernant la détection de mutations dans environ 5 000 gènes, répartis dans 60 à 70 domaines thérapeutiques, notamment l'oncologie, le métabolisme, les maladies cardiovasculaires et l'immunologie, et dont l'origine remonte à environ trois décennies.
Les actions de Lexicon ont chuté de 3,14 % pour atteindre 2,16 $ la même journée que le Sommet, après avoir clôturé à 2,23 $ précédemment. L'action évolue dans une fourchette de 52 semaines comprise entre 1,06 $ et 2,68 $ et porte une capitalisation boursière d'environ 963 millions $.
