Denali Therapeutics (DNLI) erzählte über 3,6 Millionen US-Dollar Umsatz im zweiten Quartal mit AVLAYAH (tividenofusp alfa), das erste volle Geschäftsquartal nach der FDA-Zulassung für Kinder mit dem Hunter-Syndrom mit neurologischen Manifestationen.
Das Unternehmen erhöhte seine Umsatzschätzung für das dritte Quartal auf 10 Millionen US-Dollar bis 12 Millionen US-Dollar von den vorherigen Prognosen und deutete damit eine erhöhte Nachfrage nach der Enzymersatztherapie gegen Elaprase an, die derzeit ungefähr 90 % bis 95 % Marktanteil unter den qualifizierten Patienten in den USA innehat.
Am 9. September 2026, auf der 12. Annual Cantor Fitzgerald Global Healthcare Conference, betonte Denali-CEO Ryan Watts die starke Balance der Gesellschaft: etwa 1,1 Milliarden Dollar an Bares, ein Aktiva-Kontingentsverhältnis von 8,37 und mehr Kapital als Schulden. Die Liquiditätsposition soll die operative Tätigkeit bis mindestens 2029 finanzieren.
Denali gab zudem einen aktualisierten Ausblick auf sein breiteres Enzymersatzproduktportfolio und schätzte eine Umsatz-Gesamthöhe von 7 bis 9 Milliarden USD für seltene Krankheiten wie Sanfilippo, Pompe, Gaucher und Hurler Syndrom.
Das Zafi-Programm (DNL921/DNL593) für das Sanfilippo-Syndrom rückt in die Richtung eines BLA-Antrags, der für 2027 geplant ist. Die Daten werden auf dem WORLDSymposium 2027 vorgestellt. Für das Programm zur Frontotemporalen Demenz (FTD-GRN) sind Mitte 2027 Ergebnisse für die Hochdosiskohorte mit über einem Jahr Nachbeobachtung zu erwarten.
Die klinischen Daten aus der Phase-III-Studie COMPASS zeigten eine etwaige Reduktion von 75 % und eine Normalisierung der Spiegel des Neurofilament-Leichtkettens (NfL). Die Studie, an der Patienten mit einem neuronopathischem Hunter-Syndrom im Alter von 2 bis 6 Jahren teilnehmen, soll Ende 2027 abgeschlossen sein, und die Auswertung der Daten wird voraussichtlich Mitte 2028 abgeschlossen sein.
Denali vermeldete, dass der Zugriff für Medicaid-Zahler nun in 14 Staaten vorhanden ist. Darüber hinaus gab das Unternehmen bekannt, dass die interne Produktionsanlage – die zur Verringerung der Stückkosten mit Fc-Fusions-Technologie errichtet wurde – Zafi als erstes Produkt auf den Markt bringen soll.
Elf Analysten haben ihre Gewinnprognosen nach der Konferenz angehoben, wobei die Kursziele zwischen 27 und 42 USD liegen. Die Marktkapitalisierung von Denali beträgt derzeit etwa 3,43 Milliarden USD.
Es wird erwartet, dass fünf weitere klinische Entwicklungsprojekte sowie Programme im Zusammenhang mit Alzheimer-Krankheit wichtige Daten in 2027 liefern werden.
