Les actions de Solid Biosciences ont baissé de 3,93 % à 9,54 $ dans les transactions ordinaires et ont reculé de 1,99 % à 9,35 $ dans les transactions post-marché, prolongeant une session qui avait débuté près du plus haut de la période de 52 semaines de l'entreprise, 11,45 $. L'action a augmenté de 76 % cette année et de près de 99 % au cours des douze derniers mois, ce qui a porté la capitalisation boursière à 1,04 milliard de dollars avec un beta de 2,44. La direction a noté que l'entreprise était évaluée à environ 38 millions de dollars il y a trois ans.
Lors de la 12e édition du Cantor Fitzgerald Global Healthcare Conference, le président et chef de la direction Bo Cumbo a présenté en détail les programmes cliniques avancés pour la dystrophie musculaire de Duchenne et l'ataxie de Friedreich. Dans le cadre de l'essai de phase I/II INSPIRE portant sur le candidat SGT-003, 53 patients ont été dosés et l'essai est désormais complet, ayant fait déchanter plus de 100 futurs participants. La société compte administrer trois à quatre doses pédiatriques supplémentaires dans le courant de l'année, à l'aide de matériel de fabrication de qualité commerciale, afin de collecter des données sur la sécurité et l'efficacité avant d'entreprendre un programme de phase III. Les patients éligibles sont définis comme des enfants âgés de zéro à 12 ans qui sont en mesure de se déplacer spontanément. Environ la moitié des enfants en mesure de se déplacer spontanément répondent aux critères, après l'exclusion des patients présentant des anticorps ou des mutations inadmissibles, ce qui porte la population cible à 2 000 à 3 000 patients. Un protocole stéroide de 30 jours est autorisé pendant le traitement.
Le vecteur capside AAV-SLB101 porte 60 peptides RGD par particules afin d'améliorer la fixation des intégrines, et environ 90 % de la construction est éliminée du sang entier au quatrième jour. Les études de biodistribution précliniques ont révélé une expression trois à cinq fois supérieure en AAV9 dans plusieurs groupes musculaires, avec certaines sites atteignant cinq à dix fois, et une expression du diaphragme considérablement plus élevée. À une dose de 1 × 10¹⁴, le vecteur a produit une expression comparable ou encore supérieure à celle d'ELEVIDYS de Sarepta à 1,33 × 10¹⁴ et du candidat de REGENXBIO à 2 × 10¹⁴. Chez les cardiomyocytes humains, l'expression était 19 à 20 fois plus élevée que celle d'AAV9, et l'expression dans le cœur de souris a atteint 75 % au quatrième jour.
Aucun cas de troubles hépatiques induits par les médicaments, de myocardite, de microangiopathie thrombotique ou de syndrome hémolytique et uraémique atypique n'a été signalé dans le cadre du programme DMD. La société a soumis un plan d'analyse statistique mis à jour aux régulateurs fin juillet 2024 et s'attend à recevoir une demande d'assemblée annuelle vers le milieu de novembre, probablement à la fin du quatrième trimestre 2024. Les données préliminaires pourraient être communiquées vers la fin de cette année ou au début du mois de janvier, sans nouvelle publication de données ou de réajustements de dose avant le 15 décembre.
Pour l'ataxie de Friedreich, le candidat SGT-212 cible le noyau denté dans le cerveau en plus d'une administration cardiaque systémique, via une procédure ambulatoire qui dure environ quatre heures de début à fin. Trois patients ont reçu un traitement sans évènement indésirable grave ; le troisième patient a passé la fenêtre de sécurité de 30 jours début août. L'entreprise souhaite traiter sept patients d'ici fin d'année et organiser une réunion de la FDA au premier semestre de 2025, avec le lancement d'un essai de registre au second semestre. L'efficacité de la phase III pourrait être évaluée en moins de trois à six mois avec l'utilisation de sept à dix patients dans un essai double aveugle contrôlé par placebo. Les patients admissibles doivent avoir des scores de la Modified Friedreich's Ataxia Rating Scale entre 40 et 80 à l'état de base. En Europe, on estime que 15 000 à 20 000 patients représentent 40 % à 50 % des revenus totaux de la thérapie génique, même après les ajustements de prix habituels.
