Legend Biotech Corporation (NASDAQ : LEGN), basée à Bridgewater, dans le New Jersey, a dévoilé les résultats à long terme de son étude CARTITUDE‑2 Cohort A lors de la 2026e réunion annuelle de la Société internationale du myélome, à Glasgow. Cet essai a évalué CARVYKTI, une thérapie autologue à cellules T ciblée par le BCMA, développée conjointement avec Janssen Biotech, une filiale de Johnson & Johnson.
La cohorte comprenait 20 patients atteints de myélome multipli en rechute ou réfractaire, ayant reçu une à trois thérapies antérieures. Après une seule perfusion de CARVYKTI et sans maintenance ultérieure, 10 patients (50 %) sont toujours en vie et en rémission à une mediane période de suivi de 60,7 mois, soit près du double de la tranche précédente de 30 mois. Le taux de survie globale à cinq ans était de 69,2 %, et la mediane durée de rémission s'élevait à 60,5 mois. La mediane durée de survie globale n'avait pas encore été atteinte au moment de l'analyse.
Les résultats en matière de sécurité étaient cohérents avec le profil connu du CARVYKTI. Aucune neurotoxicité liée aux CAR-T n'a été observée. Un patient a développé une leucémie myéloïde aiguë, et deux décès ont été signalés, l'un lié à la progression de la maladie, l'autre à un nouveau cancer.
Legend Biotech a reçu l'approbation de la FDA des États-Unis pour CARVYKTI en février 2022 pour les adultes atteints de myélome multiple en rechute ou réfractaire et a élargi l'indication en avril 2024 pour inclure le traitement de deuxième ligne après au moins une thérapie préalable.
Le myélome multiple, une maladie maligne des cellules plasmatiques, devrait affecter plus de 36 000 Américains en 2026, ce qui souligne la pertinence clinique de traitements durables tels que CARVYKTI.
