Disc Medicine Inc. (NASDAQ : IRON) a publié des résultats positifs d'un essai de phase 2 pour le DISC-3405, un anticorps monoclonal expérimental anti-TMPRSS6, au cours de la réunion annuelle de la Société de l'oncologie hématologique. Cet essai, connu sous le nom de RESTORE-PV, a inclus 40 participants adultes atteints de polycythémie vera dans deux cohortes. La cohorte A a reçu 300 mg de DISC-3405 par voie sous-cutanée toutes les deux semaines, alors que la cohorte B a reçu la même dose toutes les quatre semaines. Au moment de la date de clôture des données, tous les 20 participants de la cohorte A avaient toutes reçu le traitement, et 13 d’entre eux ont complété 26 semaines de l’étude.
Les résultats ont montré une diminution significative des événements de phlébotomie. Pour les 13 participants de la cohorte A ayant achevé 26 semaines, la quantité moyenne d'événements de phlébotomie a baissé de 4,0 événements en 26 semaines au début de l'étude à 0,6 événements en 26 semaines après la mise en service de la pompe. En outre, 61,5 % des participants sont restés sans phlébotomie jusqu'à la semaine 26, et 77,8 % des participants ayant achevé le premier cycle de maintenance ont été indemnes de phlébotomie pendant tout ce temps. Le médicament a maintenu les taux moyens d'hématocrite en dessous de 45 % jusqu'à la semaine 26. Le médicament a également augmenté l'hépcidine et réduit le fer sérique. Les données de tolérance ont montré que le médicament a été généralement bien toléré, avec des événements indésirables conformes à la maladie sous-jacente et un faible taux de réactions mineures et autoslimitantes au site d'injection.
Disc Medicine a licencié le médicament à Mabwell Therapeutics en janvier 2023. La société prévoit de fournir des mises à jour sur l'essai RESTORE-PV d'ici la fin de l'année et de partager les données préliminaires d'unEssai de Phase 1b dans la drépanocytose.
