Mirum Pharmaceuticals (MIRM) a présenté sa stratégie pour les maladies rares et ses étapes clés dans le pipeline lors de la 12e conférence annuelle de Cantor Fitzgerald sur les soins de santé mondiaux, le 9 septembre 2026, soulignant une base de revenus en croissance et plusieurs extraits de données à venir dans son portefeuille de médicaments axé sur l'hépatologie.
Le directeur général, Chris Peetz, a décrit l'approche de l'entreprise comme centrée sur l'acquisition d'actifs rares négligés et leur développement en médicaments à fort impact, que les grandes sociétés pharmaceutiques ont généralement tendance à ignorer. «Probablement que seulement 5 %» des maladies rares bénéficient d'un traitement approuvé, a-t-il remarqué.
En matière financière, Mirum a déclaré un revenu de 618 millions de dollars au cours des douze derniers mois, soit une croissance d'44% par rapport à l'année précédente. La société a indiqué qu'elle réalise un taux de revenus annuels d'environ 680 millions à 700 millions de dollars pour ses trois médicaments approuvés. La marge brute s'est établie à 81,7 % et la direction a indiqué que LIVMARLI (maralixibat) pourrait finir par dépasser les 1 milliard de dollars de ventes.
La capitalisation de marché de Mirum s'établissait à environ 6,46 milliards de dollars au moment de la conférence. Le titre a fermé la session régulière à 98,32 $, en baisse de 1,22 %, et a évolué autour de 98,30 $ durant la séance hors bourse ; il a ensuite clôturé à 99,53 $, en baisse de 1,36 %.
Peetz a indiqué un intérêt persistant pour les acquisitions, affirmant : « Je m'intéresse davantage à ce que nous pouvons acheter plutôt qu'au reste. »
Le pipeline de l'entreprise comprend plusieurs programmes en phase tardive ciblant les maladies hépatiques rares. Volixibat, développé pour le cholangite sclérosante primaire (PSC) et la cholangite biliaire primaire (PBC), est un sujet central. Mirum a organisé une réunion pré-NDA avec la FDA début 2024 et envisage de présenter une demande de NDA pour le PSC durant le premier semestre de 2025. Pour la cholangite biliaire primaire, les données du phase III sont attendues au premier trimestre de 2025.
M. Peetz est persuadé que les données VISTAS actuellement disponibles justifient la soumission complète d'une demande d'autorisation, sans essais de phase III supplémentaires. « Nous ne voyons pas ce que l'on peut gagner à procéder à une phase III », a-t-il déclaré, ajoutant que les résultats sont « clairs et définitifs » et suffisants pour justifier l'étiquetage.
Pour le virus de l'hépatite delta (HDV), brelovitug est étudié dans les programmes AZURE-1 et AZURE-4. Les résultats de la phase III des deux études sont attendus au quatrième trimestre 2024, pour mesurer les points de référence à la semaine 24. Les données de suivi à la semaine 48 de la partie de la phase II-B de l'étude AZURE-1 sont attendues à l'automne 2024. Seulement environ 10 % des patients positifs au virus de l'hépatite B sont actuellement testés du HDV, a noté Peetz.
Le zilurgisertib, un programme acquis pour la fibrodysplasie ossificante progressive (FOP), a une date de PDUFA prévue pour fin 2024.
L'essai de phase III « EXPAND » de LIVMARLI est également susceptible d'être communiqué aux patients au quatrième trimestre 2024. Le médicament est approuvé pour la cholestase intrahépatique familiale progressive (PFIC), avec une population adulte estimée de 2 000 patients aux États-Unis. La couverture actuelle touche le décile supérieur des prescripteurs en hépato-gastroentérologie chez les adultes, tandis que des plans ont été établis pour une extension aux cliniques GI communautaires. La littérature suggère que près de 20 % des patients atteints de cholestase intrahépatique de la grossesse (ICP) pourraient présenter une génétique de PFIC, ouvrant la possibilité d'un nouveau positionnement thérapeutique.
Le point de référence de tarification de la catégorie PBC est estimé à environ 150 000 dollars par patient par an.
