Denali Therapeutics (DNLI) a déclaré 3,6 millions de dollars de revenus au deuxième trimestre pour AVLAYAH (tividenofusp alfa), le premier trimestre commercial complet après son approbation par la FDA pour les patients atteints du syndrome de Hunter présentant des manifestations neurologiques.
La société a augmenté ses prévisions de revenus pour le troisième trimestre à 10 millions de dollars à 12 millions de dollars, comparativement aux estimations précédentes, ce qui témoigne du recours croissant à la thérapie de remplacement enzymatique contre Elaprase, qui détient actuellement une part de marché de 90 % à 95 % auprès des patients éligibles aux États-Unis.
Le 9 septembre 2026, lors de la 12e édition annuelle de la conférence Cantor Fitzgerald sur le secteur mondial de la santé, le directeur général de Denali, Ryan Watts, a mis en évidence le solides bilan de l'entreprise : environ 1,1 milliard de dollars en espèces, un ratio de liquidité de 8,37 et plus d'argent liquide que de dettes. La situation de liquidité devrait financer les activités jusqu'en 2029.
Denali a également présenté une estimation actualisée de sa vaste franchise de thérapie de remplacement enzymatique, évaluant une opportunité de vente de 7 à 9 milliards de dollars pour les maladies rares, notamment les syndromes de Sanfilippo, Pompe, Gaucher et Hurler.
Le programme Zafi (DNL921/DNL593) de la société relatif au syndrome de Sanfilippo progresse vers la demande d'autorisation de mise sur le marché prévue en 2027, avec les données à présenter lors du WORLDSymposium 2027. Pour son programme relatif à la démence frontotemporale (FDT-GRN), des résultats attendus en milieu 2027 seront publiés pour le groupe haute dose, suivi plus d'un an.
Les données cliniques de l'essai de phase III COMPASS ont révélé une réduction d'environ 75 % et une normalisation des niveaux de la chaîne légère du neurofilament (NfL). Cet essai, qui inclut des patients atteints du syndrome de Hunter de type neuronopathique âgés de 2 à 6 ans, devrait se terminer fin 2027, et les données de lecture devraient être disponibles à la mi-2028.
Denali a noté que l'accès des établissements payeurs Medicaid est maintenant en place dans 14 États. La société a également annoncé que sa installation de fabrication interne, conçue pour réduire les coûts des produits grâce à la technologie de la fusion Fc, devrait lancer Zafi comme son premier produit.
Onze analystes ont revu à la hausse leurs estimations de résultats après la conférence, avec des cibles de prix comprises entre 27 $ et 42 $. La capitalisation boursière de Denali est d'environ 3,43 milliards de dollars.
Cinq programmes de stade clinique et des programmes liés à la maladie d'Alzheimer sont attendus pour produire des données importantes en 2027.
