Disc Medicine Inc. (NASDAQ: IRON) presentó resultados positivos del estudio de fase 2 de DISC-3405, un anticuerpo monoclonal investigacional anti-TMPRSS6, en la reunión anual de la Sociedad de Oncología Hematóloga. El ensayo, conocido como RESTORE-PV, incluyó a 40 participantes adultos con policitemia vera en dos cohortes. La Cohorte A recibió 300 mg de DISC-3405 por vía subcutánea cada dos semanas, mientras que la Cohorte B recibió la misma dosis cada cuatro semanas. Al cortar los datos, todos los 20 participantes de la Cohorte A recibieron la dosis, y 13 de ellos completaron 26 semanas del estudio.
Los resultados mostraron una reducción significativa de los eventos de flebotomía. Para los 13 participantes de la Cohor I A que completaron las 26 semanas, el promedio total de eventos de flebotomía disminuyó de 4,0 eventos en 26 semanas al inicio hasta 0,6 eventos en 26 semanas después del día 1. Además, el 61,5% de los participantes permaneció libre de eventos de flebotomía durante las 26 semanas, y el 77,8% de los participantes que completaron el primer período de mantenimiento permaneció libre de eventos de flebotomía durante ese tiempo. El tratamiento mantuvo los niveles de hematocrito medios por debajo de 45% durante la semana 26. El fármaco también aumentó la hepcidina y redujo el hierro sérico. Los datos de seguridad indicaron que DISC-3405 fue generalmente bien tolerado, con eventos adversos coherentes con la enfermedad subyacente y una baja tasa de reacciones en el lugar de la inyección de carácter leve y autolimitantes.
Disc Medicine cedió la licencia del medicamento a Mabwell Therapeutics en enero de 2023. La compañía prevé ofrecer actualizaciones sobre el ensayo RESTORE-PV antes de finales de año y compartir los primeros datos de un ensayo de fase 1b en la enfermedad de células falciformes.
