Mirum Pharmaceuticals (MIRM) presentó su estrategia para enfermedades raras y los hitos de su pipeline en la 12ª Conferencia Anual de Cantor Fitzgerald sobre Cuidado de la Salud Mundial el 9 de septiembre de 2026, destacando una base de ingresos en crecimiento y varios informes de datos que se publicarán en los próximos meses en su portafolio de medicamentos centrado en la hepatología.
El Director Ejecutivo, Chris Peetz, describió el enfoque de la compañía como centrado en la adquisición de activos para enfermedades raras que se pasan por alto y en el desarrollo de medicamentos de alto impacto que las grandes farmacéuticas suelen omitir. «Probablemente solo el 5%» de las enfermedades raras cuenta con un tratamiento aprobado, observó.
En cuanto a las finanzas, Mirum informó de un rendimiento anual de $618 millones durante los últimos doce meses, lo que representa un crecimiento interanual del 44%. La empresa señaló que está operando a una tasa de ingresos anualizada de aproximadamente 680 millones de dólares a 700 millones de dólares en tres medicamentos aprobados. El margen bruto de la ganancia se situó en el 81,7%, y la dirección estimó que LIVMARLI (maralixibat) podría llegar un día a alcanzar ventas máximas superiores a 1.000 millones de dólares.
La capitalización de mercado de Mirum ascendía a aproximadamente 6,46 mil millones de dólares en el momento de la conferencia. Sus acciones cerraron la sesión ordinaria a 98,32 dólares, con una caída del 1,22%, y se cotizaron cerca de 98,30 dólares en la actividad extraordinaria; después se cotizaron alrededor de 99,53 dólares, con un descenso del 1,36%.
Peetz indicó que sigue interesado en las adquisiciones y dijo: «Estoy más interesado en qué podemos comprar que en lo contrario».
La cartera de la empresa incluye varios programas en fase final orientados a enfermedades hepáticas raras. Volixibat, en desarrollo para la colecistitis esclerosante primaria (PSC) y la colecistitis biliar primaria (PBC), es un enfoque fundamental. Mirum celebró una reunión pre-NDA con la FDA a principios de 2024 y tiene como objetivo presentar la solicitud de NDA para la PSC en el primer semestre de 2025. Para la PBC, se esperan los datos del estudio de fase III en el primer trimestre de 2025.
Peetz expresó su confianza en que los datos existentes de VISTAS apoyan la presentación de una notificación completa del NDA sin necesidad de realizar más ensayos de fase III. "No vemos que se consiga nada con un estudio de fase III", aseguró, añadiendo que los resultados son "claros y definitivos" y suficientes para apoyar la etiquetación.
Para el virus de la hepatitis delta (HDV), brelovitug se está estudiando en los programas AZURE-1 y AZURE-4. Se esperan resultados de las partes de fase III de ambos estudios en el cuarto trimestre de 2024, en los que se medirán los puntos finales a la semana 24. Se prevén datos de seguimiento a la semana 48 de la parte de fase II-B de AZURE-1 para el otoño de 2024. Solo alrededor del 10% de los pacientes positivos para la hepatitis B están actualmente sometidos a pruebas de HDV, señaló Peetz.
Zilurgisertib, un programa adquirido para la fibrodisplasia ossificante progresiva (FOP), tiene una fecha de PDUFA prevista para finales de 2024.
Se espera que el ensayo de fase III EXPAND de LIVMARLI también se publique en el cuarto trimestre de 2024. El fármaco está aprobado para la colelitiasis intrahepática familiar progresiva (PFIC), con una población estimada de pacientes adultos de aproximadamente 2.000 personas en los Estados Unidos. Actualmente, la cobertura alcanza el decilo superior de prescriptores de hepatología y gastroenterología adultos, con planes de expansión a clínicas de gastroenterología comunitarias. La literatura sugiere que alrededor del 20 % de los pacientes con colelitiasis intrahepática del embarazo (ICP) pueden llevar la genética de la PFIC, lo que abre una posible indicación adicional.
El punto de referencia de precios de la clase PBC se sitúa en aproximadamente 150.000 dólares por paciente al año.
