Mirum Pharmaceuticals (MIRM) präsentierte auf der 12. jährlichen Cantor Fitzgerald Global Healthcare Conference am 9. September 2026 seine Strategie für Seltenkrankheiten und ihre Entwicklungshighlights, darunter eine wachsende Umsatzbasis und mehrere bevorstehende Datenpräsentationen für das hepatologieorientierte Arzneimittelportfolio.
Chef executive Officer Chris Peetz bezeichnete den Ansatz des Unternehmens als auf der Akquisition von vernachlässigten Schwerpunkten für seltene Krankheiten ausgerichtet, die anschliessend zu hochimpaktiven Medikamenten entwickelt werden, die von grösseren Pharmaunternehmen eher vermieden werden. "Nur etwa 5 %" der seltenen Krankheiten haben eine zugelassene Behandlung, bemerkte er.
Bei den Finanzen meldete Mirum Umsatze in Höhe von 618 Millionen US-Dollar in den letzten zwölf Monaten, was einem Wachstum von 44 % gegenüber dem Vorjahr entspricht. Das Unternehmen sagte, dass es mit einem jährlichen Umsatz von rund 680 Millionen US-Dollar bis 700 Millionen US-Dollar in drei zugelassenen Medikamenten arbeitet. Die Bruttomarge belief sich auf 81,7 %, und die Geschäftsführung schätzte, dass LIVMARLI (maralixibat) irgendwann einen Spitzenumsatz von über 1 Milliarde US-Dollar erreichen könnte.
Mirums Marktkapitalisierung lag zur Zeit der Konferenz bei etwa 6,46 Milliarden US-Dollar. Die Aktie schloss den regulären Handel mit 98,32 USD, ein Minus von 1,22 %, und wurde in der Stundennachhandelung bei etwa 98,30 USD gehandelt; später wurde sie um 1,36 % auf etwa 99,53 USD notiert.
Peetz zeigte Interesse an Zukäufen und sagte: "Ich bin mehr daran interessiert, was wir kaufen können, als das andere."
Zu den bestehenden Programmen des Unternehmens gehören verschiedene Spätphasenprogramme zur Behandlung von seltenen Leberkrankheiten. Volixibat, das für die Behandlung von primärer sklerotisierender Cholangitis (PSC) und primärer biliärer Cholangitis (PBC) entwickelt wird, ist dabei ein zentraler Schwerpunkt. Mirum hat Anfang 2024 eine Vorbesprechung mit der amerikanischen Bundesbehörde für Lebensmittel und Arzneimittel (FDA) durchgeführt und plant die Einreichung eines Zulassungsantrags für PSC für das erste Halbjahr 2025. Für PBC werden in den ersten Quartalen 2025 die Ergebnisse einer Phase-III-Studie erwartet.
Peetz gab seine Zuversicht zum Ausdruck, dass die bestehenden Daten von VISTAS eine vollständige Einreichung einer NDA ohne weitere Phase-III-Studien ermöglichen. "Wir sehen nicht, was durch eine Phase III gewonnen würde", sagte er und fügte hinzu, dass die Ergebnisse "klar und eindeutig" und ausreichend seien, um die Kennzeichnung zu unterstützen.
Für das Hepatitis-Delta-Virus (HDV) wird brelovitug in den Programmen AZURE-1 und AZURE-4 untersucht. Aus den Phasen-III-Teilern beider Studien sollten im vierten Quartal 2024 Ergebnisse mit dem Endpunkt nach Woche 24 erwartet werden. Folgliche Daten zur Woche 48 aus dem Phasen-II-B-Teil von AZURE-1 werden im Herbst 2024 erwartet. Nur etwa 10 % der Hepatitis-B-Positiven werden derzeit auf HDV getestet, merkte Peetz hinzu.
Zilurgisertib, ein erworbenes Programm für Fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP), hat einen PDUFA-Termin, der für Ende 2024 erwartet wird.
Der Phase-III-Studienversuch von LIVMARLI ist ebenfalls für das vierte Quartal 2024 vorgesehen. Das Medikament ist für die progressive familiäre intrahepatische Cholestase (PFIC) zugelassen, mit einer geschätzten adressierbaren Patientenzahl von etwa 2.000 Erwachsenen in den USA. Die Abdeckung umfasst derzeit das oberste Dezil der Adult-Hepatologie- und Gastroenterologie-Verordner und soll in Gemeinschafts-GI-Kliniken ausgeweitet werden. Literaturangaben deuten darauf hin, dass etwa 20 % der Patienten mit intrahepatischer Cholestase der Schwangerschaft (ICP) möglicherweise die Genetik der PFIC tragen, was einen potenziellen zusätzlichen Indikationsbereich eröffnet.
Der Benchmark für die Preisgestaltung der PBC-Klasse liegt bei rund 150.000 US-Dollar pro Patient jährlich.
