Vertex Pharmaceuticals (VRTX) wies auf eine sich ausweitende Niereneutronik als einen entscheidenden Wachstumsfaktor während der 21. Healthcare-Konferenz von Wells Fargo vom 8. bis 10. September hin, bei der die Führungskräfte über das Kommerziellen Wachstum, klinische Katalysatoren und die jüngste Übernahme durch Crinetics sprachen.
Vertex wird mit etwa 521 US-Dollar gehandelt, dicht an seinem 52-Wochen-Hoch von 560 US-Dollar, mit einem P/E-Verdi von 30,3. Das Unternehmen hat einen Marktkapitalisierung von etwa 134 Milliarden US-Dollar und hat im zurückliegenden Zwölfmonatszeitraum einen Umsatz von 12,6 Milliarden US-Dollar generated, und das bei einer Zintrendite von 24 Prozent. Der Analyst Mohit Bansal von Wells Fargo war zusammen mit den Corporate Affairs-Mitarbeitern Susie Lisa und Manisha Pai für die Präsentation der aktuellen Veräusserungsstrategien von Vertex verantwortlich.
Lisa beschrieb das aktuelle Stadium des Nieren-Franchises als eine „Nierenerneuerung“. Der Wirkstoffpipeline gehören povetacicept (pove) für IgA-Niererkrankung und inaxaplin für die APOL1-unterstützte Nierenerkrankung (AMKD) mit Fokus auf die Fokalsegmentale Glomerulosklerose (FSGS) an. Frühere Daten aus der Phase II-Studie zu FSGS sprachen von einer 47,6%-igen Reduzierung der Proteinurie nach 13 Wochen, bei der die APOL1-Hemmung mit über 98 % bestätigt wurde. Die AMPLITUDE-Phase-III-Studie zielt auf etwa 150.000 Patienten in den USA und Europa ab, wobei Erweiterungs-Kohorten weitere 100.000 Patienten umfassen könnten. Die Einschreibung wird voraussichtlich bis Ende 2024 abgeschlossen sein.
Die kohorte mit mittelschwerer Proteinurie von Inaxaplin beginnt bei einem Ausgangswert nahe 0,3 oder darunter, während der Wert in der FSGS-Population zwischen 0,7 und 0,8 liegt. Zwischenzeitliche Daten der primären AMKD-Population werden für Q1 2027 erwartet, wobei die Veränderung des eGFR ab dem Ausgangswert und die Verringerung der Proteinurie nach 48 Wochen untersucht werden. Lisa bemerkte, dass AMKD-Patienten den eGFR etwa doppelt so schnell verlieren wie typische Patienten mit einer chronischen Nierenerkrankung – 6 bis 7 Punkte jährlich statt 3 bis 4.
Povetacicept, das über einen niedrigeren Volumen von 0,46 ml mit einem Auto-Injector verabreicht wird, hat Zwischenertechnikergebnisse gezeigt, die eine Reduktion des UPCR um 42 % zeigen. Die Anzahl der von USA-Biopsien bestätigten IgAN-Patienten wird auf etwa 160.000 geschätzt. Die PDUFA-Quote für Povetacicept bei IgA-Nephropathie beträgt der 30. November 2024. Ein potenzieller zweiter renaler Marktstart, der davon abhängig ist, dass positive Zwischenwerte für AMPLITUDE verfügbar sind, wird für etwa September 2027 in Betracht gezogen.
Was das kommerzielle Segment betrifft, wird sich die Zahl der JOURNAVX-Vereinsordnungen bis zum Jahr 2026 auf das Doppelte von 2025 steigern, unterstützt von mehr als 36.000 Verordnern in Notaufnahmen, beim Trauma-Zentrum, in der Orthopädie, der Zahnmedizin und verwandten Fachgebieten. Krankenhaus- und Einzelhandelsrezepte teilen sich ungefähr 50/50 – also über dem Marktfenster von einem Drittel für das Krankenhaus und zwei Dritteln für den Einzelhandel – mit einer durchschnittlichen Laufzeit in Krankenhäusern von zwei bis fünf Tagen und für Einzelhandelsrezepte von durchschnittlich 14 Tagen. Vertex erwartet, dass sich das Bruttogebernett-Verhältnis von JOURNAVX bis Mitte 2027 auf das mittlere Bereich von 50 % normalisiert, zuzüglich oder minus 50 Prozentpunkte.
Vertex schätzt auch die Gesamtspitze im Bereich von rund 5 Milliarden US-Dollar für PALSONIFY und atumelnant, eines Medikaments für kongenitale adrenalhydrose und Cushing-Syndrom. Die Daten für den künftigen Kandidat VX-522 für die Behandlung von Mukoviszidose sowie für die Myotonie-Dystrophie Typ 1 werden erst Ende 2024 erwartet, ebenso wie die Fertigstellung der Enrollment in zwei Phase-III-Studien zur peripheren neuropathischen Komplikation bei Diabetikern, die in der Phase II eine Verbesserung um mehr als 2 Punkte auf der Numeric Pain Rating Scale zeigten. Eine Phase-II-Studie zur Myasthenia gravis läuft mit etwa 30 Patienten an zwei Behandlungsarmen über 12 Wochen parallel zu einem Placeboarm. Diese Studie ist, wie Lisa es nannte, das „poster child“ für B-Zell-mediierte Erkrankungen.
