Maze Therapeutics (MAZE) stellte während seiner Präsentation auf der 21. jährlichen Healthcare-Konferenz von Wells Fargo seine Fortschritte in der klinischen Pipeline vor und betonte den Zuwachs in der frühen Phase bei zwei potenziellen Therapien. Das Biotech-Unternehmen, das eine Wertschätzung von etwa 1,46 Milliarden US-Dollar aufweist, verzeichnete am 9. September 2026 einen Rückgang des Aktienkurses um 5,61 % auf 24,89 US-Dollar, obwohl der 1-Jahres-Rendite bei 61 % noch immer robust ist, und die Aktien werden 47 % unter ihrem 52-Wochen-Hoch von 53,65 US-Dollar gehandelt. Mit 495 Millionen US-Dollar an verfügbaren Mitteln erweitert das Unternehmen seine finanzielle Laufzeit bis ins Jahr 2029 und erhält damit eine stark liquide Position.
MZE829 (APOL1-Hemmer für APOL1-vermittelte Nierenerkrankungen, oder AMKD): Die Phase-II-Basketstudie, auch HORIZON genannt, hat ermunternde frühe Ergebnisse bei der Behandlung von AMKD in drei Patientengruppen gezeigt – denjenigen mit fokale segmentale Glomerulosklerose (FSGS), diabetischer AMKD und hypertoner Harninkontinenz ohne Diabetes. Im März 2026 zeigte 12 evaluierbare Patienten einen durchschnittlichen Abfall des Urinalbumin-zu-Kreiselationswerts (UACR) von 36%, mit 50% einer Verbesserung von 30% oder mehr. Insbesondere erfuhr die Gruppe mit FSGS eine durchschnittliche UACR-Reduktion von 62%, mit 75% der Patienten, die auf diese Intervention reagierten. Nach dem ersten Auswertungsbericht hat das Unternehmen das Studienprotokoll angepasst, indem es den UACR-Eintritts-Schwellenwert auf 200 mg/g senkte und die Registrierung in der Europäischen Union ausdehnte. Das Unternehmen erwartet, bis Ende 2026 oder Anfang 2027 weitere Daten aus der HORIZON-Studie vorzulegen, und es ist geplant, eine Phase-III-Studie im ersten Halbjahr 2027 durchzuführen. Die geschätzte US-Patientenpopulation für AMKD, insbesondere unter der von afrikanischer Abstammung stammenden Bevölkerung, liegt bei etwa 250.000 Personen, darunter rund 10.000 Fälle von FSGS.
MZE782 (SLC6A19-Inhibitor für Phenylketonurie und chronische Nierenkrankheiten): Studien der Phase I bei gesunden Freiwilligen zeigten eine signifikante Erhöhung der Urinausscheidung von Phenylalanin (Phe), wobei die zweimal täglich verabreichte Dosis von 240 mg einen Anstieg von 42-fach erbrachte. Das Unternehmen hat eine Studie der Phase II „CIPheR“ eingeleitet, die Dosen von 120 mg BID, 240 mg BID und 240 mg BID in Kombination mit einem BH4-Aktivum untersucht. Die Ergebnisse der ersten Studienphase PKU werden im Jahr 2027 erwartet, eine Studie der Phase II für chronische Nierenkrankheiten ist für das erste Halbjahr 2027 geplant.
Der Fortschritt von Maze Therapeutics steht in Kontrast zu einem wettbewerblichen Umfeld, in dem in den letzten etwa vier und einen halben Jahren bei zwei Sponsoren nur 25 Patienten im APOL1-Bereich untersucht wurden. Zu den Wettbewerbern gehören Vertex, Otsuka und AstraZeneca, wobei Vertex bei der AMPLITUDE-Studie zu Inexaplin führend ist. Die Pipeline des Unternehmens zeigt eine strategische Fokussierung auf den Ausbau der klinischen Beweise, was Maze für mögliche zukünftige Meilensteine in der Behandlung von Nierenerkrankungen sowie Stoffwechselstörungen positioniert.
