CRISPR Therapeutics (NASDAQ: CRSP) hat am Mittwoch Daten für ein Jahr nach der Behandlung für seine experimentelle Gentherapie CTX310 veröffentlicht, die nachhaltige lipid-lowernde Wirkungen in einer klinischen Studie im Rahmen von Phase 1a zeigen.
Die off-label, dose-serielisierte Studie untersuchte einmalige intravenöse Infusionen von CTX310 in Dosen zwischen 0,1 und 0,8 mg/kg bei 15 Teilnehmern mit hohem Familiären Hypercholesterinämie, schwerer Hypertriglyceridämie, heterozyogem Familiären Hypercholesterinämie oder Mischlipidämien. Alle Teilnehmer haben mindestens ein Jahr nach der Datenfassung behandelt worden.
Bei der höchsten untersuchten Dosis erreichte CTX310 einen mittleren Abfall von 79 % der ANGPTL3-Spiegel im Vergleich zum Ausgangswert, mit einem Maximalwert von 89 %. Die Triglyceridwerte sanken um im Mittel 48 % (Maximum 78 %), während der Cholesterinwert des low-density Lipoproteins im Mittel um 53 % (Maximum 84 %) sank. Die Therapie wurde im Allgemeinen gut toleriert, es wurden keine dosengrenzenden toxischen Wirkungen oder behandlungsbedingte schwerwiegende Nebenwirkungen festgestellt. Drei Teilnehmende hatten Reaktionen im Grad 2 nach der Infusion, die alle sich wieder erfüllten, und einer Teilnehmerin wurde kurz nach der Gabe eine vorübergehende Erhöhung der Leberenzyme beobachtet, ohne weitere Abweichungen.
Das Unternehmen evaluiert derzeit eine fix angegebene Dosis von 0,8 mg/kg in einer Phase 1b-Studie, die sich auf Patienten mit schwerer Hypertriglyceridämie konzentriert. CRISPR Therapeutics erwartet, im zweiten Halbjahr 2026 einen Zwischenbericht zur Studie vorzulegen.
Die Ergebnisse wurden auf dem Kongress der Europäischen Gesellschaft für Kardiologie 2026 vorgestellt und zeitgleich im New England Journal of Medicine veröffentlicht.
