Vor Biopharma a présenté des informations cliniques et commerciales sur le telitacicept au Stifel 2026 Virtual Immunology and Inflammation Forum, mercredi, en présentant une stratégie à deux volets qui, selon l'entreprise, lui assure une position de leader sur le marché de la myasthénie grave.
Telitacicept, commercialisé sous le nom de Taly, est un inhibiteur BAFF/APRIL double construit sur le cadre TACI qui conserve un ratio de puissance de 2 pour 1 de BAFF à APRIL, en reflétant TACI naturel. Le médicament couvre les anticorps IgG, IgA et IgM. Les recherches effectuées à Yale, citées par Vor, ont révélé que près d'un tiers des patients atteints de myasthénie grave sont porteurs d'anticorps IgA et IgM associés à une absence de réponse aux inhibiteurs de FcRn, tels que l'efgartigimod d'ArgenX.
Dans les études de Vor, 100 % des patients ont obtenu une réponse d'au moins 2 points sur l'échelle MG-ADL, ce qui, selon la société, constitue le plus solide ensemble de données jusqu'à présent obtenu pour cette indication. Le schéma de dosage actuellement utilisé est de 240 mg par semaine dans deux injections sous-cutanées de 1,5 mL chacune. Vor entend passer à une seringue préremplie unique destinée à une utilisation hebdomadaire et ajouter une option d'injection automatique.
La sécurité est établie chez environ 3 000 patients dans le cadre d’essais contrôlés randomisés portant sur plusieurs indications, ainsi que chez des dizaines de milliers de patients traités en Chine. Un essai sur la myasténie grave oculaire en compte des patients de classe I de MGFA dans une étude randomisée de 24 semaines avec une extension en étroite observation d’au moins un an. Les données de cet essai seront présentées à la prochaine conférence de l’AANEM.
Du côté commercial, Vor estime une opportunité accessible de 3 milliards de dollars uniquement dans le segment de la deuxième ligne pour la myasthénie grave. Le marché plus large des biothérapies pour la MG progresse à environ 60 % par an, mais seulement environ 20 % des patients atteints de MG suivent actuellement une thérapie biologique, comparativement à environ 75 % des patients atteints de sclérose en plaques. Dallan Murray, directeur commercial de Vor, a déclaré que la société est convaincue d'avoir les meilleurs données dans son indication prioritaire.
« Bien que ce soit un marché isolé, il n'y a aucune thérapies génétiques à l'action unique », a déclaré Murray. « Lorsqu'un nouveau médicament s'offre à nous avec un meilleur profil, le monde de la santé et celui des patients passera à cette nouvelle option. » Il a souligné que l'avantage de la première entreprise en marche est particulièrement important dans un marché isolé qui repose sur un petit nombre de leaders de l'opinion dans le domaine des troubles neuro-musculaires.
Vor a pris une avance de développement d'environ trois ans sur povetacicept de Vertex Pharmaceuticals, qui espère dévoiler les données de la phase II au cours du premier semestre de l'année prochaine.
Pour UPLIZNA, l'entreprise a indiqué qu'il représente environ 50 % de l'utilisation chez les patients en première ligne, et le médicament est associé à une réduction totale d'immunoglobulines de près de 9 %.
Les actions de Vor Biopharma ont clôturé à 19,87 $, en baisse de 2,130 $ ou 9,68 %, le jour du forum. L'action a enregistré une hausse de 73 % au cours des six derniers mois et de 68 % sur l'année, contre un beta de 1,72. La société a une capitalisation boursière de 1,19 milliard de $.
