Vertex Pharmaceuticals (VRTX) a mis en avant la croissance de son pipeline rénal comme pierre angulaire de sa stratégie de développement lors de la 21e Conférence sur les soins de santé d’ Wells Fargo, qui s’est tenue du 8 au 10 septembre. Les cadres dirigeants ont discuté du momentum commercial, des catalyseurs cliniques et de l’acquisition récente de Crinetics.
Vertex s'achete a environ 521 $, proche de son maximum de 52 semaines a 560 $, avec un ratio P/E de 30,3. L'entreprise a une capitalisation boursiere d'environ 134 milliards de dollars et a generé 12,6 milliards de dollars de reveaux au cours des 12 derniers mois, en croissance de 10%, tout en maintenant un rendement sur le capital propre de 24 %. L'analyste Mohit Bansal de Wells Fargo a suivre la session en companie des dirigeants des relations avec les investisseurs de Vertex, Susie Lisa et Manisha Pai.
Lisa a décrit le stade actuel de la franchise renale comme une « renaissance rénale ». Le pipeline comprend le povetacicept (pove) pour la néphropathie à IgA et l'inaxapline pour les maladies rénales liées à l'APOL1 (AMKD), qui comprennent la sclérose focale segmentaire des glomerules (FSGS). Les données précédemment présentées en phase II dans la FSGS ont montré une réduction de 47,6 % de la protéinurie après 13 semaines, avec une inhibition de l'APOL1 confirmée à plus de 98 %. L'étude de phase III AMPLITUDE cible environ 150 000 patients aux États-Unis et en Europe, avec des cohortes d'expansion qui pourraient ajouter un autre 100 000 ; l'inscription devrait se clôturer fin 2024.
La cohorte d’individus présentant une protéinurie modérée chez Inaxaplin débute à un taux initial proche de 0,3 ou moins, contre 0,7 à 0,8 pour la population atteinte de FSGS. Les données intermédiaires de la population primaire d’AMKD sont attendues pour le premier trimestre 2027, et viseront les changements du PCR par rapport à la valeur de départ ainsi que la réduction de la protéinurie après 48 semaines. Lisa a expliqué que les patients atteints d’AMKD perdent leur eGFR environ deux fois plus rapidement que les patients souffrant généralement d’une maladie rénale chronique, soit 6 à 7 points par an comparativement à 3 à 4.
Povetacicept, administré via un auto-injecteur de faible volume de 0,46 ml, présente des données intermédiaires indiquant une réduction de 42 % de l'UPCR. La population d'IGAN confirmée par biopsie aux États-Unis est estimée à environ 160 000. La date de PDUFA pour povetacicept dans la neuropathie renale à anticorps IG est le 30 novembre 2024. Un éventuel second lancement rénal, sous réserve de données intermédiaires positives de l'étude AMPLITUDE, est étudié pour environ septembre 2027.
Du côté commercial, les prescriptions de JOURNAVX devraient tripler en 2026 par rapport à 2025, grâce à plus de 36 000 prescripteurs répartis dans les urgences, le traumatisme, l'orthopédie, la dentisterie et les spécialités y afférentes. Les prescriptions hospitalières et en pharmacie se partagent plus ou moins à parts égales (50 % pour les hôpitaux et 50 % pour la pharmacie) – ce qui est supérieur à la référence de marché (un tiers pour les hôpitaux et deux tiers pour la pharmacie) – avec des prescriptions hospitalières évaluées à environ deux à cinq jours et des prescriptions en pharmacie réalisées en moyenne en environ 14 jours. Vertex prévoit que le rapport brut/net de JOURNAVX se normalisera dans la fourchette médiane de 50 %, plus ou moins 50 points de pourcentage, fin 2027.
Vertex prévoit également des ventes maximales combinées d'environ 5 milliards de dollars pour PALSONIFY et atumélnant, ce dernier étant un médicament contre l'hyperplasie cortico-adonnaire congénitale et la maladie de Cushing. Les données relatives à la candidate de Vertex pour la fibrose cística de nouvelle génération, VX-522, et à la dystrophie myotonique de type 1 sont toutes deux attendues d'ici la fin de 2024, ainsi que la conclusion de l'enrôlement dans deux études de phase III sur la neuropathie périphérique diabétique, qui ont montré une amélioration de plus de 2 points sur l'échelle de notation du douleur numérique en phase II. Une étude de phase II portant sur la myasthénie gravis est en cours chez environ 30 patients, répartis entre le groupe placebo et les deux groupes de traitement pendant 12 semaines, représentant ce que Lisa a qualifié de « modèle pour les maladies à mécanisme B-entraîné ».
