La Food and Drug Administration des États-Unis a approuvé la demande de médicament expérimental de Satellos Bioscience Inc. pour le forazapadine, une molécule orale ciblant l'AAK1, pour le traitement de la dystrophie musculaire facioscapulo-humérale (FSHD). Cette approbation permet à l'entreprise de lancer un essai de phase 2 au quatrième trimestre de 2026.
Cette étude randomisée, aveugle, contrôlée par un placebo, implantera des adultes de 18 ans et plus atteints de la SFS et évaluera la sécurité, la tolérance, la pharmacocinétique et l'efficacité potentielle de deux doses orales, 60 mg et 120 mg. Les participants recevront le médicament tous les jours, et l'étude mesurera les biomarqueurs de réparation musculaire ainsi que les principaux résultats cliniques.
Le programme FSHD recevra un financement non dilutif pouvant atteindre 5 millions de dollars de la Fondation FSHD Canada. La Fondation versera des paiements au fur et à mesure des étapes envisagées au cours des cinq trimestres à venir, en échange d’une participation limitée aux revenus liés aux produits de l’entreprise résultant de ce programme.
Le FSHD affecte environ 800 000 personnes dans le monde et ne fait pas l'objet, à l'heure actuelle, de traitements approuvés modifiant la maladie. Ce trouble résulte d'une activation anormale du gène DUX4, qui induce une faiblesse musculaire progressive.
Forazapadin est également évalué dans le cadre de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Les données préliminaires d'une étude de phase 2 en cours sur la DMD ont montré un profil de sécurité favorable, une diminution de la fraction de graisse musculaire sur l'IRA et une augmentation de l'effort total après six mois de traitement à la dose de 60 mg. Satellos effectue deux études supplémentaires de phase 2 sur la DMD : BASECAMP chez des patients pédiatriques et TRAILHEAD chez les adultes.
