Prime Medicine (PRME) a présenté sa plate-forme d'édition primaire et son calendrier de développement clinique lors de la conférence de biotechnologie H.C. Wainwright, mardi, alors que les actions ont chuté de 4,4 % à 3,04 $.
La société, fondée par David Liu dans son laboratoire à Harvard, utilise une enzyme de reverse transcriptase et un modèle en ARN pour écrire des modifications directement dans l'ADN. Le PDG Allan a décrit cette approche comme étant « la méthode la plus polyvalente et la plus sûre pour modifier le génome » par rapport à la technologie CRISPR traditionnelle sur la base des nucléases, qui provoque des ruptures à double brin et des rearrangements chromosomiques, ou à l'édition de bases, qui comporte des risques d'édition accessoire.
La plate-forme gère les mutations de transition et de transversion, les mutations à sens modifié, les déviations du cadre, l'édition des zones critiques, les augmentations de répétitions et les insertions de gènes de grande taille grâce à une approche dite de « PASSIGE », la technologie de nos laboratoire.
Dans le domaine cliniques, le programme phare de Prime Medicine cible la maladie granulomateuse chronique (CGD) grâce à une approche ex vivo. Deux patients ont été traités jusqu'à présent, et un troisième est en cours de traitement chez un adolescent. La société espère déposer une demande de licence de bioproduit au cours du premier semestre de 2025 et a déclaré que la FDA avait signalé un éventuel agrément sur la base des données provenant de seulement deux patients, avec un certain nombre de travaux en matière de chimie, de fabrication et de contrôles différés après l'approbation.
Son premier programme sur le foie, ciblant la maladie de Wilson, dispose d'un IND (demande d'autorisation de mise sur le marché). L'administration au premier patient est prévue dans les deux à trois mois suivant l'acceptation de l'IND, les premières données étant attendues pour 2027. Le programme utilisera une tomographie par émission de positons (PET) radiomarquée au cuivre comme signe fonctionnel de base et six à huit semaines après l'administration. La cible primaire de mutation est H1069Q ; une seconde cible, R778L, qui est plus commune chez les patients asiatiques, est soutenue par un éditeur puissant déjà en main.
Un deuxième programme chez l’animal pour la Déficience en alpha-1-antitrypsine prévoit une demande de mise sur le marché durant le troisième trimestre 2024, avec les données cliniques prévues pour 2027.
Prime Medicine a indiqué avoir un solde de trésorerie d'un peu moins de 110 millions de dollars, avec une réserve jusqu'en 2027, excluant les sources de financement non dilutives, les vouchers d'examen prioritaire et les paiements potentiels liés aux étapes importantes. L'action a diminué de près de 11 % au cours de la semaine dernière et évolue entre un sommet de 52 semaines de 6,94 $ et un bas de 2,67 $. Son beta s'élève à 2,35.
Allan a décrit la chambre de pipeline de l'entreprise comme un moyeu qui devrait créer de la valeur à mesure qu'elle se développe dans d'autres indications.
