Les actions de Novartis (NVS) ont baissé environ de 12 % avant le début des transactions mardi, après que le médicament expérimental issu de son acquisition de 12 milliards de dollars de la société de biotechnologie des ARN Avidity Biosciences n'ait pas atteint le critère principal d'évaluation dans un essai de phase 3 pour la dystrophie myotonique de type 1.
Le conjugué d'anticorps et d'oligonucléotides del-desiran n'a pas amélioré significativement le temps d'ouverture de la main dans l'étude de phase 3 HARBOR, selon des données publiées mardi matin. Près de 160 patients ont été inclus dans cet essai.
Del-desiran agit en utilisant un anticorps ciblant le récepteur de la transferrine 1 sur les cellules musculaires afin de livrer une charge d'ARNsi qui marque les molécules d'ARNm codant pour la protéine provoquant la maladie, le DMPK, afin de la détruire.
Ce reculer compromet l'accord d'acquisition d'Avidity de Novartis, qui a été annoncé en octobre 2025 et clos officiellement en février 2026. Les analystes d'Oppenheimer ont qualifié ce résultat de "déception 12B", faisant référence à l'envergure de l'acquisition.
En attendant, l'échec revient à la course de la dystrophie myotonique de type 1 détenue par Dyne Therapeutics (DYN). Les analystes de Jefferies ont écrit que Dyne est désormais «en position de leader» avec son candidat d'oligonucléotide à l'action contraire, z-basivarsen, invoquant une «penétration plus importante dans les tissus et une meilleure biodistribution». Dyne devrait présenter les résultats principaux de son étude de phase 1/2 au début de l'année prochaine.
Les analystes de Stifel ont également noté les conséquences plus larges de cette opération de M&A : « Nous pensons qu’un éventuel acquéreur intéressé mais qui a manqué l’occasion avec Avidity pourrait potentiellement s’intéresser à DYN. »
Novartis a également fait l'objet d'inquiétudes liées à son pipeline : trois décès ont été attribués à sa thérapie recherche CAR T, le rapcabtagene autoleucel. La société continue de développer d'autres actifs, dont le pelacarsen, un traitement anti-cholestérolémie actuellement en phase 3 dans le cadre de l'étude Lp(a)HORIZON, et le del-brax, un conjugué d'anticorps-oligonucléotide étudié pour la dystrophie musculaire facioscapulohumerale et la dystrophie musculaire de Duchenne dans le cadre de l'étude de phase 1/2 FORTITUDE.
Ces revers surviennent alors que Novartis traverse une période clinique difficile après l'achat d'Avidity, une transaction à haute enjeu.
