Le ministère de la Santé, du Travail et des Affaires sociales du Japon a accordé l'autorisation de mise sur le marché d'Imcivree (setmelanotide) de Rhythm Pharmaceuticals Inc. pour le traitement des patients atteints d'obésité hypothalamique acquise, marquant la première thérapie approuvée pour cette affection rare dans le pays.
L'approbation s'applique aux patients souffrant d'obésité hypotalamique, un trouble caractérisé par une prise de poids rapide après une lésion au hypothalamus. Rhythm estime que cette affection affecte entre 5 000 et 8 000 personnes au Japon, la plupart des cas faisant suite à un craniopharyngiome, un astrocytome ou d'autres tumeurs hypotalamiques-pituitaires. D'autres causes incluent des lésions cérébrales traumatiques, des accidents vasculaires cérébraux, des infections ou des inflammations.
Imcivree, un agoniste du récepteur des mélanocortines de type 4 (MC4R), cible l'hyperphagie et l'obésité grave. Ce médicament est déjà autorisé par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis et la Commission européenne dans le cadre de l'obésité hypothalamique acquise ainsi que de certaines formes génétiques d'obésité.
L'autorisation est appuyée par les résultats de l'étude de phase 3 TRANSCEND, qui a enrôlé 142 patients dans le monde, dont 12 dans une cohorte japonaise et 10 patients supplémentaires. L'étude a atteint soncritère principal, démontrant une réduction de 18,8 % du poids corporel par rapport à un traitement par placebo.
Rhythm a obtenu la désignation de médicament d'orphan pour Imcivree de la part du ministère de la Santé du Japon en mars 2025. La société compte lancer le traitement avant la fin de l'année 2026, sous réserve d'une fixation définitive des prix.
