Spruce Biosciences a conclu deux réunions préalables à la demande de licence biologique (BLA) avec la Food and Drug Administration des États-Unis concernant son enzyme de remplacement, la tralesinzidase alfa, pour le syndrome de Sanfilippo de type B (MPS IIIB).
La FDA a jugé raisonnables les stratégies d'analyse de la substance pharmaceutique et du produit pharmaceutique de l'entreprise en vue d'appuyer une demande de mise sur le marché suite au transfert de technologies à un fabricant de produits biologiques. Les autorités de réglementation se sont également alignées avec Spruce en ce qui concerne le contenu général et le format de la future demande de mise sur le marché, y compris la structure des résumés réunis d'efficacité et de sécurité. L'agence a précédemment approuvé le design de l'étude confirmatoire de l'entreprise, notant que l'étude pourrait commencer pendant le processus d'examen de la demande de mise sur le marché.
Spruce prévoit soumettre sa demande d'autorisation de mise sur le marché au cours du quatrième trimestre de 2026, en recourant à la voie d'approbation accélérée. La demande inclut des données provenant du premier lot de qualification des performances du processus, fabriqué en juillet 2026, tandis que les données provenant du deuxième lot seront fournies avant l'examen du milieu de cycle. La société envisage de finaliser le deuxième lot au quatrième trimestre de 2026.
Tralesinidase alfa possède plusieurs désignations fédérales, notamment Breakthrough Therapy, Fast Track, Rare Pediatric Disease et Orphan Drug, ainsi qu'une désignation de médicament d'intérêt자들의 dans l'Union européenne. Si elle est autorisée, le traitement peut être éligible à un chèque d'examen préalable prioritaire pour les maladies pédiatriques rares.
Le syndrome de Sanfilippo de type B est une maladie génétique extrêmement rare qui affecte moins d'une personne sur 200 000 aux États-Unis et se caractérise par une déficience de l'enzyme alpha-N-acéthylglucosaminidase ainsi qu'une neurodégénérescence progressive. Actuellement, aucune thérapie autorisée par la FDA n'existe pour traiter cette pathologie. La demande d'autorisation de mise sur le marché repose sur un critère biomarqueur : la réduction des extrémités non réductrices des sulfates hépariniques dans le liquide céphalo-rachidien. Ce traitement a été administré à 22 individus dans le cadre de trois études cliniques.
