Gossamer Bio (GOSS) a présenté des informations mises à jour sur sa stratégie de dépôt réglementaire pour le seralutinib et les données cliniques de l'essai de phase III PROSERA lors d'un entretien enflammé le Jour 1 de la 12e conférence annuelle Cantor Fitzgerald sur les soins de santé mondiaux, le 9 septembre 2026.
La société a organisé une réunion de type B avant la demande NDA avec la FDA en juin 2024, et a reçu des minutes de réunion en juillet, selon Bob Smith, chef commercial de Gossamer. Une demande NDA était prévue pour fin septembre 2024, avec une acceptation prévue pour fin novembre. Le dossier d'application compte environ 5 000 pages. Quatre jours après la réunion de type B, la FDA a publié un projet de directives révisées mentionnant 0,05 comme seuil statistique fonctionnel pour les maladies rares dont le besoin non comblé est élevé.
M. Smith a déclaré que Aliza Thompson, directrice intérimaire de la division cardiaque et rénale de la FDA, a précisé que « nous n’avons pas d’objections au dépôt. Il n’y a pas de problème de dépôt ici. Tout ce que nous avons vu dans le dossier de présentation et ce sur quoi nous avons discuté est davantage une question de revue. »
L'étude PROSERA a atteint son critère principal d'efficacité avec une amélioration de 13 mètres de la distance de marche en six minutes et une valeur p de référence de 0,032, ce qui dépasse le seuil traditionnel de 0,05. Cependant, Evan Belcher, vice-président de la finance et des communications chez Gossamer, a noté que le résultat est inférieur au seuil alpha pré-spécifié de 0,025 par l'EMA, qui avait été incorporé dans le plan statistique de l'étude conformément aux demandes du régulateur européen.
Les données d'imagerie respiratoire fonctionnelle recueillies chez 125 patients en phase PROSERA ont révélé des effets statistiquement significatifs dans les réseaux artériels, veineux et capillaires. Dans le sous-groupe des PAH liés aux maladies du tissu conjonctif, l'utilisation du séralutinib a permis d'améliorer la distance parcourue à lʼallure de marche de 37 mètres, contre 8,7 mètres pour le sotatécept dans la même population. Les patients dont la distance de marche à lʼallure de marche était inférieure à 393 mètres, soit environ la moyenne de lʼétude, ont enregistré une amélioration dʼenviron 24 mètres, alors que ceux qui avaient été diagnostiqués plus de cinq ans auparavant ont amélioré cette distance de plus de 20 mètres.
Quatre sous-groupes principaux représentent environ 90 % de la population de PROSERA et environ 93 % du marché américain de l'hypertension pulmonaire, avec la PAH associée à la CTD représentant environ 30 % de la population américaine.
Gossamer a également publié des résultats positifs concernant l'indicateur principal de résistance vasculaire pulmonaire dans l'étude de phase II TORREY, avec des données d'imagerie évaluées chez 19 patients.
Sur le plan commercial, Gossamer a racheté les droits mondiaux sur le seralutinib à Chiesi, ce qui a réduit ses obligations futures de droits d'auteur à des paiements très bas, dans une fourchette unique. La société prévoit de rationaliser le design de l'essai de son programme PH-ILD, de commencer les travaux opérationnels à la fin de 2025 et d'engager une forte campagne de recrutement en 2028 après l'approbation de la PAH.
Smith a souligné le positionnement concurrentiel par rapport aux traitements existants, notant que le taux annuel d'arrêt des prostacyclines s'étendait entre 40 % et 50 %, et que ralinepag de Chiesi pourrait être mis sur le marché en 2025. Il a ajouté que la communauté clinique avait recherché un inhibiteur de la tyrosine kinase pour la PAH pendant plus de 15 ans, depuis l'époque d'imatinib.
Les actions de GOSS, qui affichent un Beta de 2,0, ont perdu 67,6% au cours des six mois précédant la conférence, se négociant autour de 0,18 $.
