CRISPR Therapeutics (NASDAQ : CRSP) a présenté mercredi des données d'un suivi d'un an pour sa thérapie génique en phase d'expérimentation CTX310, lesquelles ont montré des effets constants de réduction des lipides dans un essai clinique de phase 1a.
L'étude ouverte, à dose d'augmentation, a évalué des injections intravenueuses uniques de CTX310 à des doses comprises entre 0,1 et 0,8 mg/kg chez 15 participants présentant une hypercholestérolémie familiale homozygote, une hypertriglyceridémie sévère, une hypercholestérolémie familiale hétérozygote ou des dyslipidémies mixtes. Tous les participants ont suivi au moins un an de suivi à la date de fin des données.
À la dose la plus élevée testée, CTX310 a entraîné une réduction moyenne de 79 % des niveaux d'ANGPTL3 par rapport à la valeur de référence, avec une réduction maximale de 89 %. Les triglycérides sont diminués d'une moyenne de 48 % (maximum 78 %), tandis que les concentrations de lipoprotéines à faible densité cholesterole ont reculé de 53 % en moyenne (maximum 84 %). Le traitement a été généralement bien toléré, sans toxicité limitant la dose ni événement indésirable grave lié au traitement. Trois participants ont présenté des réactions d'infusion de grade 2, qui se sont toutes résolues, et un participant a présenté une augmentation transitoire des enzymes hépatiques peu de temps après le traitement, sans autre anomalie.
La société évalue actuellement une dose fixe de 0,8 mg/kg dans le cadre d'un essai de phase 1b centré sur les patients présentant une hypertriglycéridémie sévère. CRISPR Therapeutics prévoit de communiquer une mise à jour intermédiaire sur l'essai au cours du deuxième semestre de 2026.
Les résultats ont été présentés au Congrès de la Société européenne de cardiologie 2026 et publiés en même temps dans le New England Journal of Medicine.
