Les actions de Belite Bio ont augmenté vers l'extrémité supérieure des prévisions des analystes après que la société ait présenté des progrès cliniques et réglementaires sur son produit tinlarebant lors de la 28e Conférence mondiale sur l'investissement H.C. Wainwright, ce mardi 15 septembre 2026.
Tinlarebant, un traitement oral systémique pour la maladie de Stargardt, se dirige vers une décision PDUFA d'ici février 2025, a déclaré la société. Les analystes de H.C. Wainwright qui couvrent l'action ont défini une fourchette de cibles de prix allant de 185 à 303 $.
La présentation s'est concentrée sur les résultats de l'essai DRAGON, qui a inclus 104 patients aux États-Unis, au Royaume-Uni, en Europe, en Chine, à Taiwan et en Australie. Cet essai a montré une réduction de 35,7 % de la croissance des lésions d'autofluorescence du fond de l'œil ajustée à la différence quotidienne par rapport au placebo au cours de 24 mois. L'analyse des yeux voisins a montré une réduction d'environ 33 % de la croissance de l'autofluorescence du fond de l'œil, avec une signification statistique.
La croissance du DDAF placebo dans l'étude DRAGON était de 0,59 millimètres carrés par an, ce qui est inférieur aux 0,74 millimètres carrés par an observés dans les données de l'évolution naturelle de l'étude ProgStar, ce qui indique un effet potentiel de plancher dans le groupe de contrôle.
Les mesures quantitatives de l'autofluorescence au mois 24 sont restées stables, voire légèrement réduites dans le groupe tinlarebant, alors que la progression était d'environ 20 % dans le groupe recevant le placebo au cours de la même période. La meilleure acuité visuelle correctée n'a pas beaucoup varié dans les deux groupes au cours des deux années.
Le Dr Hendrik Scholl, responsable médical de Belite Bio, a déclaré que aucun différentiel entre les subgroups n'a été constaté en fonction de l'âge, de la race, du sexe ou de la géographie, ce qui a permis de généraliser les résultats dans la population de patients atteints de Stargardt. La rétention des patients a été solide - seuls quatre abandons sont survenus parmi les 104 patients au cours des 24 mois, les taux de conformité étant supérieurs à 90 %.
Scholl a noté que la demi-vie du médicament, qui est d'environ quatre jours, offre une protection contre les omissions de doses. Au niveau de la sécurité, on a relevé des retards d'adaptation à l'obscurité ainsi qu'une coloration temporaire de la scène visuelle, comme des teintes jaunes ou bleues, durées de secondes à plusieurs minutes lors de l'adaptation à la lumière.
Hao-Yuan Chuang, directeur financier de Belite Bio, a déclaré que la société estimait que près de 20 000 patients étaient cliniquement diagnostiqués avec la maladie de Stargardt aux États-Unis, et environ la moitié d’entre eux, soit environ 10 000 personnes, avaient une confirmation génétique.
Belite Bio a déclaré 780 millions de dollars en espèces, en équivalents d'espèces et en obligations du Trésor américain à la fin du dernier trimestre, ce qui finance un investissement opérationnel prévu de 450 millions de dollars sur une période de trois ans. La société dispose d'un ratio de solvabilité supérieur à 33 %.
Les actions de Belite Bio ont clôturé à 172,61 $ après un recul de 10 % durant la semaine précédente. L'action a accru de 159 % au cours de l'année dernière, ce qui donne à la société une capitalisation boursière de 6,97 milliards de dollars.
