REGENXBIO (RGNX) a présenté une mise à jour sur son pipeline clinique et sa situation financière lors de la conférence mondiale sur la santé 2026 le 15 septembre 2026, en soulignant les progrès réalisés dans son programme de thérapie génique du myopathie de Duchenne et dans le programme de rétinopathie diabétique en partenariat avec AbbVie.
La société a annoncé un argent pro forma de 313 millions de dollars au cours du dernier trimestre, avec un ratio de trésorerie actuelle de 2,86. La direction a indiqué que ce chiffre suffirait à financer les opérations jusqu'au quatrième trimestre de 2027, ce qui correspond à la date de dépôt attendue du rapport sur la loi relative à l'utilisation des médicaments prescrits pour le produit RGX-202. Les paiements milestones supplémentaires d'AbbVie, la vente de bons de commandites d'examen prioritaire ou les revenus du produit pourraient prolonger la période d'activité jusqu'en 2028, même si ces éléments ont été exclus de la projection de base. Au cours des douze mois écoulés, le flux de trésorerie net financé s'est chiffré à -250 millions de dollars, selon les données d'InvestingPro.
RGX-202, une thérapie génique basée sur l’AAV pour la dystrophie musculaire de Duchenne, a terminé l’enregistrement dans son étude pivotante, soit pour 63 patients, et dans un essai de confirmation comprenant 30 patients. La société a déclaré disposer désormais environ dix fois plus de données que lors de sa réunion de fin de phase 2 avec la FDA. Une réunion pré-BLA était prévue pour fin 2024, avec une demande de BLA prévue pour le premier trimestre 2025 et une décision PDUFA attendue vers le quatrième trimestre 2027.
« Nous sommes dans l'industrie depuis environ 15 ans, travaillant sur les AAV, principalement les AAV8 et AAV9 », a déclaré Curran, un responsable de REGENXBIO. « Nous sommes peut-être la seule entreprise capable de produire des doses élevées d'AAV avec un capside complet à 80 %, ce qui, je pense, est extrêmement attrayant pour la FDA. » Steve, un autre responsable de REGENXBIO, a noté que la corrélation entre les mesures de NSAA et les niveaux de microdystrophine dans le programme RGX-202 atteignait environ 0,9, ce qui est bien supérieur à ce qui avait été observé auparavant dans ce domaine.
En ophtalmologie, le programme Sirvac de REGENXBIO pour la dégénérescence maculaire liée à l'âge humide progresse au cours de deux essais de phase III, chacun incluant plus de 600 patients, avec des données clés attendues au quatrième trimestre. La société prévoit une réduction de plus de 50 % du nombre d'injections par rapport aux traitements anti-VEGF existants, s'appuyant sur des études antérieures qui suggèrent une baisse de 70 % ou plus.
Le programme ABBV-RGX-314 relatif à la rétinopathie diabétique a reçu un paiement de milestones de 100 millions de dollars d'AbbVie lié à son indication, et un autre paiement de milestones, moins important, est prévu. Les données de l'essai ALTITUDE ont montré une réduction de 70 % des complications menaçantes pour la vision au cours des deux ans et demi, tandis que l'étude de phase IIb NAAVIGATE, en cours, continue d'enregistrer de nouveaux patients.
Le programme NAVSUNLI visant le syndrome de Hunter reste en développement, et certains patients en ont reçu le traitement il y a trois à cinq ans. La thérapie concurrente ELEVIDYS a été mentionnée dans le cadre du syndrome de Duchenne.
Les actions de REGENXBIO s'échangeaient autour de 8,53 $ - 8,69 $ le jour de la conférence, en baisse d'environ 40 % sur l'année à ce jour. La capitalisation boursière de l'entreprise s'établissait à environ 574 millions de dollars. Les objectifs de prix des analystes variaient de 10 à 50 dollars, selon les données citées par Bryan Skorney, analyste spécialisé dans la biotechnologie chez Baird, qui a animé la session.
Les lancements de produits et la mise en place de l'infrastructure commerciale sont prévus vers 2027-2028, en fonction des résultats réglementaires.
