Moderna (MRNA) está expandiendo su plataforma de ARNm más allá de las enfermedades infecciosas para incluir oncología y trastornos genéticos raros, informaron ejecutivos a los asistentes al foro de Bernstein Insights Healthcare Leaders and Disruptors el miércoles.
El director ejecutivo, Stéphane Bancel, abrió la presentación haciendo hincapié en el posicionamiento de la compañía desde hace tiempo: “Moderna nunca ha sido una empresa de vacunas contra el COVID-19. Moderna ha sido, desde el primer día, una empresa de plataforma basada en el ARNmensajero (mRNA)”, dijo.
Moderna recaudó 2,6 mil millones de dólares a través de letras convertibles para apoyar su acordeón de productos ampliado y acelerar los plazos de desarrollo, informó la compañía. Los ingresos durante los últimos doce meses fueron de 2,23 mil millones de dólares, mientras que el margen bruto de ganancias se situó en el 66% negativo. Los beneficios por acción fueron de -8,01 dólares.
La actualización clínica más importante se centró en Intismeran (mRNA-4157/V940), una vacuna contra el cáncer de neoantígenos personalizada desarrollada con Merck. El estudio de fase III con melanoma como coadyuvante cumplió ambos puntos finales primarios y un objetivo secundario clave: supervivencia libre de metástasis a distancia, en su primer análisis intermedio. Moderna señaló que el ensayo constituye el primer examen con adyuvante que logra ambos puntos finales en un informe intermedio y el primer estudio con adyuvante que supera al monoterapia con PD-1 cuando se lo añade al tratamiento. El ensayo incluyó a 1.100 pacientes, y ahora se está evaluando el programa en nueve ensayos en curso para diferentes tipos de tumores.
En el marco de la asociación con Merck, los costes y las ganancias se distribuyen por igual a través de una estructura descrita como una joint venture virtual en lugar de una entidad legal, y los gastos se distribuyen entre las ventas, los estudios, la fabricación, el gasto de capital y los costes operativos.
David Berman, director de desarrollo de Moderna, describió los datos de la fase II anterior como «un ensayo de fase II histórico» y lo describió como el ensayo de inmunoterapia contra el cáncer más riguroso que ha visto. «La intratumoral no necesita un PD-1 para ser activa», dijo Berman, al considerar el hallazgo «un punto realmente importante».
En el ámbito de las enfermedades raras, Moderna espera obtener datos clave para su terapia de acidosis propiónica a finales de 2024. El tratamiento dirigido al hígado utiliza una inyección intravenosa de lípidos en lugar de un enfoque intramuscular. Se han publicado datos preclínicos en más de 12 modelos de enfermedades genéticas raras, incluida la acidosis malónica. La empresa también hizo hincapié en su programa de síndrome de Lynch, un ensayo de fase I/II en el Reino Unido centrado en la interceptación del cáncer en pacientes de alto riesgo. El síndrome de Lynch afecta a aproximadamente 1 de cada 400 personas y puede aumentar el riesgo de ciertos cánceres hasta un diez.
Bancel señaló la amplificación de la producción de Moderna durante la pandemia como prueba de la capacidad de la plataforma: la producción pasó de menos de 100.000 dosis en todos los ensayos clínicos en 2019 a 1.000 millones de dosis en 18 meses. Cada cassette para pacientes utiliza aproximadamente 34 neoanticuerpos, y se espera que aproximadamente un tercio de ellos sean inmunogénicos.
La compañía cuenta actualmente con cinco productos de vacunas aprobados. Moderna adquirió Translate Bio y anteriormente colaboró con CureVac y BioNTech.
Las acciones cerraron el miércoles a 154,04 dólares, un 2,55% menos, y se negociaban a 156,55 dólares en la sesión previa al mercado, un 1,63% más.
