Lexicon Pharmaceuticals (LXRX) utilizó el Citi Biopharma Back to School Summit 2026 para ofrecer una actualización de su pipeline clínico, haciendo hincapié en que los datos del ensayo de fase III SONATA-HCM en la cardiomiopatía hipertrófica están destinados al primer trimestre de 2027.
El CEO, Mike Exton, se refirió a los resultados de la investigación sobre la ICM como al evento «estrella norte» de la compañía. La investigación ha incluido a más de 500 pacientes, superando su plan inicial de inclusión, y combina ambas poblaciones de ICM obstructivas y no obstructivas en un único grupo de análisis principal. Más pacientes no obstructivos se incluyeron que pacientes obstructivos, según la dirección de la empresa.
Además, se evaluará la sotagliflozina en un pequeño conjunto de pacientes que estén tomando al mismo tiempo inhibidores de la mioglobina cardíaca, un brazo de terapia dual que convierte a SONATA-HCM en el único ensayo que cuenta con esta característica de diseño. El endpoint principal es la mejora del marcador Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ), y el estudio está diseñado para detectar un beneficio de 4-5 puntos ajustado al placebo. La empresa ha manifestado que un aumento de 3 puntos de manera estadísticamente significativa constituiría un éxito comercial. Los endpoints secundarios incluyen la clase funcional según la Asociación Cardíaca de Nueva York, mientras que el máximo VO2 sirve como endpoint co-primario fuera de los Estados Unidos.
En cuanto al tipo 1 de diabetes, Lexicon planea presentar de nuevo su solicitud regulatoria para la sotaglifloxina en el cuarto trimestre de 2024. El estudio Steno-2-1, realizado en Dinamarca, incluyó a 2.000 pacientes en un diseño de algoritmo de tratamiento, con aproximadamente 1.000 incluidos en un grupo de tratamiento reforzado que incluía la sotaglifloxina junto con opciones como la semaglutida. Lexicon alcanzó el objetivo de exposición a sotaglifloxina acordado con la FDA a finales de agosto de 2024, y las tasas de cetoacidosis diabética fueron más bajas que las observadas en el programa de registro histórico inTandem y comparables al grupo de tratamiento estándar en Steno-2-1. La preparación incluyó un proceso de colaboración de más de nueve meses con la FDA y el equipo del estudio Steno-2.
Pilavapadin, un inhibidor de AAK1 que se está desarrollando para el dolor neuropático periférico diabético, está listo para la fase III, ya que se ha definido su dosis, aunque se retrasó temporalmente el programa en comparación con la comunicación de los resultados de HCM para alinear la asignación de recursos. Se tienen programadas las presentaciones de datos preclínicos sobre AAK1 en indicaciones cardiometabólicas adicionales a finales de 2024.
Lexicon también amplió su asociación con Novo Nordisk en torno a LX9851, un inhibidor de ACSL5 que se dirige a la obesidad, MASH y la gestión de lípidos a través del metabolismo temprano de los triglicéridos en el intestino y el hígado. Este acuerdo se describió como «muy lucrativo» para un activo preclínico y ha ampliado la flexibilidad financiera de Lexicon, reduciendo la presión para obtener financiación dilutiva o vender activos. Novo Nordisk considera que LX9851 es fundamental para su misión y lo está avanzando como una terapia de combinación oral de administración diaria.
Además, Lexicon divulgó planes para implementar herramientas de IA para extraer datos de su base de datos Genome5000, que contiene trabajos knockout en aproximadamente 5.000 genes distribuidos en 60 a 70 áreas terapéuticas, incluidas oncología, metabolismo, enfermedades cardiovasculares e inmunología, con orígenes que se remontan a hace aproximadamente tres décadas.
Las acciones de Lexicon cayeron un 3,14% a 2,16 dólares el día de la cumbre, desde un cierre anterior de 2,23 dólares. La acción cotiza dentro de un rango de 52 semanas de 1,06 a 2,68 dólares y tiene una capitalización de mercado de aproximadamente 963 millones de dólares.
