Denali Therapeutics (DNLI) informó de ingresos de 3,6 millones de dólares en el segundo trimestre por AVLAYAH (tividenofusp alfa), el primer trimestre comercial completo después de su aprobación por la FDA para pacientes pediátricos con el síndrome de Hunter que presentan manifestaciones neurológicas.
La compañía elevó su guía de ingresos del tercer trimestre a entre 10 millones y 12 millones de dólares, desde los estimados anteriores, lo que indica una adopción cada vez más acelerada de la terapia de reemplazo enzimático contra Elaprase, que actualmente tiene un mercado de alrededor del 90% al 95% entre los pacientes elegibles de los EE. UU.
En la 12ª Conferencia Anual de Salud global de Cantor Fitzgerald del 9 de septiembre de 2026, el CEO de Denali, Ryan Watts, destacó el sólido balance de la empresa: aproximadamente 1,1 billones de dólares en efectivo, una relación actual del 8,37 y más efectivo que deuda. Se espera que la posición de liquidez financie las operaciones hasta 2029.
Denali también proporcionó una perspectiva actualizada sobre su franja más amplia de terapia de reemplazo enzimático, estimando una oportunidad de ventas pico de 7.000 a 9.000 millones de dólares en enfermedades raras, incluyendo los síndromes de Sanfilippo, Pompe, Gaucher y Hurler.
El programa de la empresa para el síndrome de Sanfilippo, Zafi (DNL921/DNL593), está avanzando hacia la presentación de una solicitud de aprobación de comercialización (BLA) prevista para 2027, con datos que se presentarán en el WORLDSymposium 2027. Para su programa para la demencia frontotemporal (FDT-GR), se prevén lecturas de datos a mediados de 2027 para el grupo de alta dosis con más de un año de seguimiento.
Los datos clínicos del estudio COMPASS de fase III demostraron una reducción de aproximadamente un 75 % y una normalización de los niveles de cadena ligera de neurofilamentos (NfL). Se espera que este estudio, que incluye a pacientes con síndrome de Hunter neuronopático de 2 a 6 años de edad, finalice a finales de 2027, y se espera que se obtengan los datos a mediados de 2028.
Denali señaló que el acceso para los pagadores de Medicaid ya está disponible en 14 estados. La empresa también informó que su planta de fabricación interna, construida para reducir los costes utilizando tecnología de fusión-Fc, está preparada para lanzar Zafi como su primer producto.
Once analistas revisaron las estimaciones de ganancias a la alza tras la conferencia, con objetivos de precio que oscilan entre 27 y 42 dólares. La capitalización de mercado de Denali se sitúa en aproximadamente 3,43 billones de dólares.
Se prevé que cinco programas de etapa clínica y programas relacionados con el Alzheimer generarán datos principales en 2027.
