Prime Medicine (PRME) präsentierte seine Plattform für primäres Editing und den Zeitplan für die klinische Entwicklung auf der H.C. Wainwright-Biotech-Konferenz am Dienstag, als die Aktie um 4,4 % auf 3,04 USD fiel.
Das Unternehmen, das aus Davids Luis Labor am Harvard-Universität entstand, verwendet ein Enzym zur Reverse-Transkription und ein RNA-Muster, um Veränderungen direkt in das DNA einzuschreiben. Der CEO Allan beschrieb diesen Ansatz als den „allseitig verwendbarsten und sichersten Weg zum Bearbeiten des Genoms“ im Vergleich zu traditionellem nuclease-basiertem CRISPR, das Doppelstrangbrüche und chromosomale Umordnungen verursacht, oder dem Basenbearbeitung, für die Nebenwirkungen durch Bearbeitung potenziell auftreten können.
Die Plattform verarbeitet Übergangsmutationen, Transversionen, Missense-Mutationen, Frameshift-Mutationen, Hotspot-Editierung, Wiederholungsausdehnungen und grosse Geneinserate mittels eines „Landing-Pad“-Ansatzes, der als PASSIGE-Technologie bezeichnet wird.
Auf dem klinischen Gebiet richtet sich das führende Programm von Prime Medicine auf die chronische granulomatöse Erkrankung (CGD) mit einem ex vivo-Ansatz. Zwei Patienten wurden bisher behandelt, eine zusätzliche Gabe an einen Jugendlichen ist geplant. Das Unternehmen möchte im ersten Halbjahr 2025 eine Biologikanantragsbeihilfe einreichen und sagte, dass die FDA eine potenzielle Zulassung auf der Grundlage der Daten von nur zwei Patienten angekündigt hat, wobei einige Arbeiten im Bereich Chemie, Produktion und Kontrollen nach der Genehmigung verschoben wurden.
Das erste In Vivo-Leberprogramm für Wilson-Krankheit verfügt über eine IND. Die Implantation des ersten Patienten ist innerhalb von zwei bis drei Monaten nach der Annahme der IND zu erwarten, wobei die ersten Daten mit Beginn 2027 angesprochen werden. Das Programm wird einen radioaktiv gelabelten Kupfer-PET-Scan als funktionalen Auswertungsstandard zum Zeitpunkt der Baseline und sechs bis acht Wochen nach der Dosisbehandlung verwenden. Das primäre Mutationsziel ist H1069Q; ein zweites Ziel, R778L, das bei asiatischen Patienten häufiger vorkommt, wird durch einen leistungsstarken Editor unterstützt, der bereits zur Verfügung steht.
Ein zweites in vivo Leberprogramm für den Alpha-1-Antitrypsin-Mangel plant eine regulatorische Einreichung für das dritte Quartal 2024, wobei klinische Daten ebenfalls für das Jahr 2027 erwartet werden.
Prime Medicine meldete eine Cash-Position von knapp 110 Millionen US-Dollar mit einer Laufweite bis 2027 ohne nicht-dilutive Finanzierungsquellen, Vouchers für die vorrangige Prüfung und mögliche Meilensteinzahlungen. Die Aktie ist in der letzten Woche um fast 11% gesunken und handelt sich zwischen einem 52-Wochen-Hoch von 6,94 US-Dollar und einem Tief von 2,67 US-Dollar. Die Beta liegt bei 2,35.
Allan beschrieb die Pipeline des Unternehmens als einen Laufrad, der Werte schaffen soll, wenn die Expansion auf weitere Indikationen erfolgt.
