Nuvation Bio präsentierte am 9. September auf der Citigroup Biopharma Back to School Summit 2026 ihre Wachstumsstrategie, deren Schwerpunkte drei Säulen bilden: ihr zugelassenes Ros1-Lungkrebsmedikament ibtrozi, der investigative Gliomakandidat safusidenib sowie eine selbst entwickelte Plattform für dual gerichtete Konjugate (DDC).
Das Unternehmen wies einen Bargeldbestand von etwa 700 Millionen Dollar und eine Marktkapitalisierung von 2,31 Milliarden Dollar auf. Die Umsätze der letzten zwölf Monate beliefen sich auf 169,9 Millionen Dollar, was einem Wachstum von mehr als 1.000 % entspricht, und haben eine Bruttomarge von 88 % erzielen. Die Aktien stiegen im vergangenen Jahr um 97 % und haben ein Beta-Wert von 1,53.
Ibtrozi (taletrectinib) erhielt die FDA-Zulassung etwa 13 Monate vor dem Gipfeltreffen und ist heute der führende ROS1-Tyrosinkinase-Inhibitor auf dem Markt. Circa 85 % der behandelten Patienten erhalten eine Erstlinientherapie. Klinische Daten aus mehr als vier Jahren zeigen eine Antwortrate von 90 % und eine mediane Antwortdauer von über 15 Monaten. Bei 337 Patienten musste nur einer die Behandlung aufgrund eines unerwünschten Ereignisses beenden; eine Erhöhung der Leberfunktionswerte war die häufigste Nebenwirkung und wurde als klinisch asymptomatisch beschrieben.
Eine interne Analyse von 39.000 elektronischen Patientendatensätzen ergab, dass ROS1-Mutationen bei etwa 2,1 % der Patienten mit nicht-kleinzelligen Lungenkrebserkrankungen auftreten, was in den USA auf einen jährlichen Pool von rund 3.000 neu diagnostizierten Patienten zugespitzt werden kann. Bei einem jährlichen Wirkstoffpreis von etwa 350.000 US-Dollar beläuft sich der theoretische Peak-Markt für neu diagnostizierte Patienten auf etwa 1 Mrd. US-Dollar jährlich. Wenn sich die Frequenz der Remissionsdauern berücksichtigt, könnte dieser Betrag auf etwa 4 Mrd. bis 5 Mrd. US-Dollar steigen – unter Berücksichtigung der generellen RNA-basierten Testvorgänge möglicherweise sogar über 5 Mrd. US-Dollar. Bei universitären Zentrums ist die Testrate annähernd 100 %, in der Gemeinschaftspraxis jedoch zwischen 30 % und 40 %. In Japan und China sind die Testraten hoch, bei relativ geringem Einsatz von Chemo-Immuntherapie. Nuvation Bio hat sich mit Eisai zusammengeschlossen, um ibtrozi in Europa zu kommerzialisieren.
Auf dem Gebiet der Gliomerkrankungen lieferten die dreijährigen Daten für Safusidenib eine Antwortrate von 52 %, eine Nicht-Progressionsrate von 79 % und eine vollständige Remissionsrate von 6 % bei hochgradigen Gliomen – darunter eine vollständige Remission bei einem Glioblastom, die 3,5 Jahre anhielt. Die Abbruchrate aufgrund von damit verbundenen unerwünschten Ereignissen lag bei 7 %.
Bei direkten Vergleichen mit Sanofi und Ipsen's vorasidenib (Survive) erzielte safusidenib eine Antwortrate von 44 % bei Niedriggrad-Gliomen gegenüber 11 % für vorasidenib und 17 % bei Hochgrad-Gliomen gegenüber 0 %. Die Progressionen nach einem Jahr und zwei Jahren beliefen sich auf 4 % und 12 % für safusidenib gegenüber 23 % und 41 % für vorasidenib. Vorasidenib kostet etwa 40.000 US-Dollar pro Monat – rund 30 % mehr als ibtrozi – und erreichte nach knapp 18 Monaten auf dem Markt einen jährlichen Umsatz von rund 2 Milliarden US-Dollar. Insgesamt wurden über 5.500 Patienten behandelt, wobei etwa 25 % der Patienten progredierten.
Die Haupt-Studie von Nuvation Bio, SYGMA, verfolgt das progreessonfreie Überleben, wobei eine Auswertung für 2029 vorgesehen ist. Weitere exploratorische Studien umfassen eine Studie zu oligodendrogliomen im Grad 3, eine Studie zu Versagen nach Vorasidenib, eine Analyse der Tumor-Wachstumsrate und eine Studie zu niedriggradigen Gliomen ausserhalb der Vereinigten Staaten.
Die DDC-Plattform, die anstelle grosser Antikörper kleine Moleküle und molekulare Wirtsstoffe kombiniert, um die Penetration in Tumoren und den Zugang in den Zellen zu verbessern, erhielt Investitionen in Höhe von möglicherweise über 100 Millionen US-Dollar. Der Kandidat NUV-1511 wurde in einer Studie beim Menschen erfolgreich abgeschlossen, und Moleküle werden auf Grundlage der Anfänglichen klinischen Erkenntnisse neu entworfen, wobei ein Update für Ende 2024 erwartet wird.
Der CEO David Hung und der CFO Philippe Sauvage führten die Präsentation.
