Lexicon Pharmaceuticals (LXRX) nutzte den Citi Biopharma Back to School Summit 2026, um einen Überblick über seine klinische Pipeline zu geben und hervorzuheben, dass die Daten aus der Phase-III-Studie SONATA-HCM bei hypertrofischer Kardiomyopathie für das erste Quartal 2027 geplant sind.
CEO Mike Exton bezeichnete das HCM-Datenabruf-Ergebnis als das "Norden"-Ereignis des Unternehmens. Die Studie enrolled über 500 Patienten, übertrifft damit den ursprünglichen Enrollment-Plan und kombiniert sowohl obstruktive als auch nicht-obstruktive HCM-Populationen in einer einzigen primären Analysegruppe. Laut Management wurden mehr nicht-obstruktive Patienten enrolled als obstruktive.
Sotagliflozin wird auch in einer kleinen Kohorte von Patienten evaluiert, die gleichzeitig Kardiale Myosinhemmer einnehmen. Dieser Teil der Studie ist eine doppelte Therapie und macht SONATA-HCM zur einzigen Studie mit diesem Design. Der primäre Endpunkt ist die Verbesserung des Score des Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ), wobei die Studie für einen 4- bis 5-Punkte-Vorteile gegenüber Placebo ausgelegt ist. Die Management-Bespitzerung zufolge würde ein statistisch signifikantes Gewinne von 3 Punkten für einen kommerziellen Erfolg stehen. Zu den sekundären Endpunkten gehören die Funktionelle Klasse des New York Heart Association und der Spitzen VO2 als co-primärer Endpunkt ausserhalb der Vereinigten Staaten.
Im Bereich des Typ-1-Diabetes plant Lexicon, die regulatorische Anmeldung für Sotagliflozin im vierten Quartal 2024 neu einzureichen. Die Steno-2-1-Studiendurchgeführt in Dänemark-Inkludierte 2.000 Patienten in einem Behandlungsalgoritmusdesign, wobei rund 1.000 Personen in einer erweiterten Behandlungsgruppe versetzt wurden, die Sotagliflozin neben Optionen wie Semaglutid umfasste. Lexicon hat die von der FDA akzeptierte Sotagliflozin-Expositionsgrösse bis Ende August 2024 erreicht, und die Raten der Diabetischen Ketonose waren geringer als diejenigen im historischen inTandem-Registrierungsprogramm und vergleichbar mit der Standardbehandlungsgruppe in Steno-2-1. Die Vorbereitung umfasste einen mehr als neunmonatigen kollaborativen Prozess mit der FDA und dem Studienteam von Steno-2.
Pilavapadin, ein AAK1-Hemmer, der für die Behandlung von diabetischer peripherer neuropathischer Schmerz entwickelt wird, ist in der Phase III bereits fertig und die Dosierung wurde bereits bestimmt, obwohl das Programm zeitweilig Prioritierungseinbussen unterzog, um die Ressourcenzuweisung anzupassen. Präklinische Daten zu AAK1 in weiteren kardiometabolischen Indikationen sind für eine Vorlage im Laufe des Jahres 2024 vorgesehen.
Lexicon hat auch seine Partnerschaft mit Novo Nordisk rund um LX9851 erweitert, einem ACSL5-Hemmer zur Bekämpfung von Übergewicht, MASH und der Fettsäureregulierung durch den frühen Triglyceridstoffwechsel im Darm und in der Leber. Die Vereinbarung wurde als „sehr lukrativ“ für ein preklinisches Asset bezeichnet und hat die finanzielle Flexibilität von Lexicon erhöht, wodurch der Druck bei dilutiver Finanzierung oder Veräusserung von Aktiven verringert wurde. Novo Nordisk betrachtet LX9851 als missionkritisch und fördert es als einmal täglich eingenommene Kombinationstherapie.
Darüber hinaus gab Lexicon bekannt, dass es AI-Tools implementieren will, um seine Genome5000-Datenbank zu durchsuchen, die Knockout-Arbeiten zu rund 5.000 Genen umfasst, die sich auf 60 bis 70 therapeutische Bereiche beziehen, darunter Onkologie, Stoffwechsel, Herz-Kreislauf-Erkrankungen und Immunologie, wobei der Ursprung auf ungefähr drei Jahrzehnte zurückgeht.
Die Aktien von Lexicon sanken am Tag des Gipfels um 3,14% auf 2,16 USD, nachdem sie zuvor bei 2,23 USD geschlossen hatten. Die Aktie handelt innerhalb eines 52-Wochen-Ranges von 1,06 bis 2,68 USD und verfügt über eine Börsenkapitalisierung von etwa 963 Millionen US-Dollar.
