Gossamer Bio (GOSS) präsentierte aktualisierte Einzelheiten zu seiner regulatorischen Eintragungsstrategie für Seralutinib sowie klinische Daten aus der Phase-III-Studie PROSERA während eines Fireside-Chats am ersten Tag der 12. jährlichen Cantor Fitzgerald Global Healthcare Conference am 9. September 2026.
Das Unternehmen hielt im Juni 2024 ein Typ B-Meeting vor dem FDA ab und erhielt im Juli die Protokolle der Sitzung, so Bob Smith, Chief Commercial Officer von Gossamer. Eine NDA-Abmeldung war für Ende September 2024 geplant, wobei die Zulassung Ende November erwartet wurde. Das Anmeldungsdossier umfasst rund 5.000 Seiten. Vier Tage nach dem Typ B-Meeting veröffentlichte die FDA überarbeitete Entwurfshinweise, in denen 0,05 als funktionales statistisches Schwellenwert für selten aufstehende Krankheiten mit hohem unbesättigten Bedarf angegeben wurde.
Smith sagte, Aliza Thompson, amtierende Direktorin der FDA-Abteilung für Herz-Kreislauf-Erkrankungen, habe gesagt: "Bei der Einreichung haben wir kein Problem. Es gibt keine Einreichungsprobleme. Alles, was wir im Informationspaket sehen und über das wir gesprochen haben, ist eher ein Überprüfungsproblem."
Die PROSERASTudie erreichte ihren primären Erfolgskriterium mit einer Verbesserung der Gehstrecke von 13 Metern in sechs Minuten und einem p-Wert von 0.032, das den traditionellen Schwellenwert von 0.05 überstieg. Aber Gossamer's VP für Unternehmensfinanzen und Kommunikation, Evan Belcher, wies darauf hin, dass das Ergebnis unter dem von der EMA vorgegebenen Alpha-Niveau von 0.025 lag, das in den statistischen Plan der Studie gemäss den Anforderungen der europäischen Regulierungsbehörden aufgenommen wurde.
Funktionale bildgebende Daten aus der Untersuchung von 125 PROSERA-Patienten zeigten statistische Effekte in arteriellen, venösen und kapillaren Gefässen. In der Untergruppe von Patienten mit einer mit Verbundenheit des Bindegewebes verbundenen PAH verbesserte Seralutinib die Lauftiefe um 37 Meter im Vergleich zu 8,7 Metern für Sotatercept in derselben Patientengruppe. Patienten mit einer Ausgangslauftiefe von unter 393 Metern – etwa der medianen Gegebenheit im Rahmen der Studie – verbesserten ihre Lauftiefe um etwa 24 Meter, während diejenigen, die vor mehr als fünf Jahren diagnostiziert worden waren, sich mehr als 20 Meter besserten.
Vier zentrale Untergruppen entsprechen etwa 90 % der PROSERA-Bevölkerung und rund 93 % des gesamten US-Markts für pulmonale Hypertonie, wobei CTD-assoziierte PAH etwa 30 % der US-Bevölkerung ausmacht.
Gossamer berichtete ausserdem über positive Ergebnisse zum Hauptpunkt der pulmonalen Vaskulärresistenz in der Phase-II-Studie TORREY, wobei die Bilddaten von 19 Patienten ausgewertet wurden.
Auf kommerzieller Ebene hat Gossamer die weltweiten Rechte an Seralutininib von Chiesi zurückgekauft, wodurch die künftigen Lizenzgebühren auf sehr geringe Einstellzahlbeträge reduziert wurden. Das Unternehmen plant, den Verfahrensentwurf für seine Studie im Rahmen des PH-ILD-Programms zu vereinfachen, noch Ende 2025 operatives Arbeiten zu starten und nach der Zulassung von PAH 2028 eine aggressive Enrollment zu beginnen.
Smith hob die Wettbewerbsposition gegenüber bestehenden Therapien hervor und merkte darauf hin, dass die Jahresabmorbungsraten für Prostacyklin bei 40 bis 50 % liegen, und dass Chiesis Ralinepag möglicherweise 2025 auf den Markt gebracht wird. Er fügte hinzu, dass die klinische Gemeinschaft seit über 15 Jahren nach einem Tyrosinkinase-Inhibitor für PAH sucht, seit der Ära von Imatinib.
Die GOSS-Aktien, die eine Beta von 2,0 tragen, sind in den sechs Monaten vor der Konferenz um 67,6% gefallen und handeln derzeit bei rund 0,18 US-Dollar.
