Die Aktien von Belite Bio stiegen in Richtung des oberen Endes der Analystenschätzungen, nachdem das Unternehmen am Dienstag, 15. September 2026, auf der H.C. Wainwright 28th Annual Global Investment Conference klinische und regulatorische Fortschritte zu Tinlarebant präsentierte.
Tinlarebant, eine orale systemische Therapie für die Stargardt-Krankheit, nähert sich einem PDUFA-Entscheidedatum von Februar 2025, teilte das Unternehmen mit. Die Analysten von H.C. Wainwright gaben für die Aktie ein Kursziel von 185 bis 303 USD an.
Die Präsentation konzentrierte sich auf die Ergebnisse der DRAGON-Studie, die 104 Patientinnen und Patienten in den Vereinigten Staaten, dem Vereinigten Königreich, Europa, China, Taiwan und Australien umfasste. Die Studie zeigte eine Verringerung der täglichen Differenz zur Fondsautofluoreszenz (DDAF) um 35,7 % im Vergleich zu Placebo über 24 Monate. Die Analyse der Augen beider Patientinnen und Patienten ergab eine Verringerung der DDAF-Werte um etwa 33 %, was statistisch signifikant war.
Die Placebo-DDAF-Wiederherstellung in der DRAGON-Studie betrug 0,59 Quadratmillimeter pro Jahr, was niedriger ist als die 0,74 Quadratmillimeter pro Jahr, die in den natürlichen Verlaufsdaten der ProgStar-Studie festgestellt wurden, was auf einen potenziellen Boden-Effekt in der Kontrollgruppe hinweist.
Die quantitativen Autofluoreszenzmessungen im Monat 24 blieben im Tinlarnebant-Arm stabil oder teilweise leicht gesunken, während die Placebogruppe in demselben Zeitraum einen Zuwachs von etwa 20 % zeigte. Die beste korrigierte Sehschärfe war in beiden Gruppen über zwei Jahre im Wesentlichen gleich.
Dr. Hendrik Scholl, Chief Medical Officer von Belite Bio, sagte, dass keine Untergruppenunterschiede nach Alter, Rasse, Geschlecht oder Geografie gefunden wurden, was es ermöglicht, die Ergebnisse auf die gesamte Stargardt-Patientpopulation zu übertragen. Die Patientenstabilität war hoch – innerhalb von 24 Monaten traten bei 104 Patienten lediglich vier Ausfälle auf, wobei die Compliance-Raten über 90 % lagen.
Scholl bemerkte, dass die etwa viertägige Halbwertszeit des Arzneimittels ein Puffer gegen verpasste Dosen bietet. Zu den Sicherheitsergebnissen gehörten eine verzögerte Dunkeladaptation und vorübergehende Änderung der Farbtöne im visuellen Bildbereich, wie z. B. gelbe oder blaue Nuancen, die während der Anpassung an das Licht von wenigen Sekunden bis zu wenigen Minuten dauern.
Hao-Yuan Chuang, Chief Financial Officer von Belite Bio, sagte, dass das Unternehmen schätzungsweise rund 20.000 Patienten in den USA klinisch mit der Stargardt-Krankheit diagnostiziert hat, wobei etwa die Hälfte davon – ungefähr 10.000 – eine genetische Bestätigung hat.
Belite Bio verfügte zum Ende des letzten Quartals über 780 Millionen US-Dollar an Bares, Barwertpapieren und US-Treasury-Bills, was die erwartete Betriebskostenbelange in den kommenden drei Jahren in Höhe von etwa 450 Millionen US-Dollar abdecken könnte. Das Unternehmen weist eine aktuelle Kapitalquote von über 33 Prozent auf.
Belite Bio-Aktien wurden mit 172,61 USD gehandelt, nachdem sie die Vorwoche um 10% zurückgegangen waren. Die Aktie hat im letzten Jahr 159% gewonnen und vermag dadurch eine Marktkapitalisierung von 6,97 Mrd. USD aufzuweisen.
