Die Aktien von Novartis (NVS) sanken am Dienstag vor dem Handelsstart um etwa 12%, nachdem ein Prüfmedikament aus dem 12-Milliarden-Dollar-Übernahme des RNA-Biotechnologie-Unternehmens Avidity Biosciences den Hauptendpunkt in einer Phase-3-Studie zur Myotonischen Dystrophie Typ 1 nicht erreicht hatte.
Der Antikörper-Oligonukleotid-Konjugat des-desiran verbesserte die Handeröffnungstime in der Phase-III-Studie HARBOR nicht signifikant, wie die Daten am Dienstagmorgen zeigten. Fast 160 Patienten wurden in die Studie aufgenommen.
Del-desiran wirkt durch ein Antikörper, das den Transferrinrezeptor 1 auf Muskelzellen anvisst, um eine siRNA-Ladung zu transportieren, die mRNA-Moleküle, die das Krankheitsverursacherprotein DMPK kodieren, zur Vernichtung markiert.
Dieser Rückschlag hatte einen Schlag gegen die Fusion von Novartis mit Avidity, die im Oktober 2025 bekanntgegeben wurde und im Februar 2026 offiziell abgeschlossen wurde. Die Analysten von Oppenheimer bezeichneten das Ergebnis als eine "12B-Enttäuschung", Stichwort für die Grösse des Akquisitionsgeschäfts.
Inzwischen hat der Misserfolg die Myotonische Dystrophie vom Typ 1 an Dyne Therapeutics (DYN) gegeben. Analysten von Jefferies schreiben, dass Dyne nun "führenden Status" mit dem antissense-Oligonukleotidkandidaten Z-basivarsen beansprucht, was auf "stärkeren Tisseneintritt und eine bessere biodistribution" zurückgeführt wird. Dyne wird voraussichtlich Anfang nächsten Jahres die Topline-Daten aus seiner Phase 1/2-Studie bekanntgeben.
Die Analysten von Stifel weisen auf die umfassenderen Auswirkungen von M&A hin:"Wir denken, dass potenzielle Käufer, die interessiert waren und Avidity verpassten, plausibel DYN betrachten könnten."
Novartis stand auch vor einer anderen Pipeline-Sorgen: drei Todesfälle wurden mit ihrer investigativen CAR-T-Therapie, rapcabtagene autoleucel, in Verbindung gebracht. Das Unternehmen verfolgt weiterhin andere Projekte, darunter pelacarsen, eine Cholesterin-reduzierende Therapie, die derzeit im Phase-3-Studienplan Lp(a)HORIZON untersucht wird, sowie del-brax, ein Antikörper-Oligonukleotid-Konjugat, das für die facioskapulohumerale Muskel-Dystrophie und die Duchenne-Muskeldystrophie im Rahmen der Phase-1/2-Studie FORTITUDE untersucht wird.
Die Rückschläge kommen, während sich Novartis in einer schwierigen klinischen Phase nach dem hohen Risiko-Kauf von Avidity bewegt.
