REGENXBIO (RGNX) präsentierte am 15. September 2026 auf der 2026 Global Healthcare Conference einen Überblick über seinen aktuellen klinischen Entwicklungspipeline und seine finanzielle Situation. Dabei ging es insbesondere um die Fortschritte bei seinem Gen-Therapie-Kandidaten für Muskel-Dystrophie von Duchenne und einem programme mit AbbVie zur Behandlung von Diabetes-Retinopathie.
Das Unternehmen meldete pro forma 313 Millionen US-Dollar an liquiden Mitteln zum Ende seines letzten Quartals mit einem Cash-Ratio von 2,86. Laut der Management-Entscheidung würden diese Mittel den Betrieb bis ins vierte Quartal 2027 finanzieren, was der erwarteten Einreichungsfrist für das Prescription Drug Use Act für RGX-202 entspricht. Zusätzliche AbbVie-Milestone-Zahlungen, Verkäufe von Vorrangsbewertungsgutscheinen oder Produktumsätze könnten die Laufzeit bis 2028 verlängern, aber diese Wirkungen wurden von der Basisprognose nicht berücksichtigt. In den letzten zwölf Monaten betrug der auf Verschuldung zurückgehende freie Geldfluss laut InvestingPro-Daten minus 250 Millionen US-Dollar.
RGX-202, eine AAV-basierte Gentherapie für die Duchenne-Muskeldystrophie, hat die Einschreibung sowohl in der zentralen Studie – 63 Patienten – als auch in einem 30-Patienten-Confirmatory Trial abgeschlossen. Das Unternehmen gab an, dass es nun etwa zehn Mal so viele Daten hat, wie am Ende der Phase 2 bei der FDA. Ein Meeting vor dem BLA war für Ende 2024 geplant, ein BLA-Formular wurde für Q1 2025 vorgesehen, und eine erwartete PDUFA-Beschluss wird für Q4 2027 erwartet.
"Wir sind seit rund 15 Jahren im Geschäft und beschäftigen uns mit AAV, hauptsächlich mit AAV8 und AAV9," sagte Curran, ein Führungskraft von REGENXBIO. "Wir sind wahrscheinlich das einzige Unternehmen, das in Lage ist, hohe Dosierungen von AAV mit einem vollständigen Capsid von 80% herzustellen, was meiner Meinung nach für die FDA äusserst überzeugend ist." Steve, ein weiterer Führungskraft von REGENXBIO, bemerkte, dass die Korrelation zwischen NSAA-Messungen und den Mikrodistrophin-Werten im RGX-202-Programm etwa 0,9 erreichte, was deutlich höher ist als die bisher beobachteten Werte.
Im Bereich der Augenheilkunde macht REGENXBIOs Sirvac-Programm für die gewisse altersbedingte Makulardegeneration Fortschritte in zwei Phase-III-Studien, die jeweils mehr als 600 Patienten einschliessen, und die Hauptdaten sind für Q4 zu erwarten. Das Unternehmen erwartet eine Reduzierung des Injektionsaufwandes um mehr als 50 % gegenüber bestehenden Anti-VEGF-Behandlungen, was auf früheren Studien basiert, in denen ein Rückgang von mehr als 70 % festgestellt wurde.
Das Diabetische Retinopathieprogramm von AbbVie, ABBV-RGX-314, erhielt eine Milestone-Zahlung in Höhe von 100 Millionen US-Dollar für die Indikation, und auch eine kleinere Abgabe-Milestone wird erwartet. Daten aus der ALTITUDE-Studie zeigten eine 70%ige Reduzierung von Komplikationen, die die Sehleistung bedrohen, während die laufende NAAVIGATE-Phase-IIb-Studie weiterhin Teilnehmer aufnimmt.
Das NAVSUNLI-Programm für das Hunter-Syndrom ist noch in der Entwicklung, einige Patienten erhielten die Behandlung bereits vor drei bis fünf Jahren. Darüber hinaus wurde die vom Konkurrenten angebotene Therapie ELEVIDYS im Zusammenhang mit dem Duchenne-Syndrom erwähnt.
REGENXBIOs Aktien wurden am Tag der Konferenz zu rund 8,53-8,69 US-Dollar gehandelt, was etwa einem Abschlag von 40 % gegenüber dem Jahresbeginn entspricht. Die Marktkapitalisierung lag bei ungefähr 574 Millionen US-Dollar. Die Preisziele der Analysten verliefen von 10 bis 50 US-Dollar pro Auktion, so die Angaben von Bryan Skorney, Senior-Aktienanalysten für Biotechnologie bei Baird, der die Sitzung moderierte.
Der Beginn der Produktreihe und die Ausbaustellen der kommerziellen Infrastruktur werden auf den Jahre 2027 bis 2028 getätigt, abhängig von den regulatorischen Ergebnissen.
