Arrowhead Pharmaceuticals plant, bis Ende 2026 eine ergänzende Antragsstellung zur Registrierung eines neuen Arzneimittels beim US-amerikanischen Food and Drug Administration für Plozasiran einzureichen, um die Zulassung zur Behandlung von schwerer Hypertriglyceridämie zu erhalten.
Diese Meldung folgt auf positive Ergebnisse aus zwei Phase 3-Studien, SHASTA-3 und SHASTA-4, bei denen 757 Patienten entweder 25 mg Plozasiran subkutan alle drei Monate oder einen Placebo erhielten. In SHASTA-3 verringerte Plozasiran die Triglyceride um 79 % im Vergleich zum Placebo, während in SHASTA-4 eine Reduktion von 81 % erreicht wurde.
Nach 12 Monaten erreichten über 90 % der Patienten, die mit Plozasiran behandelt wurden, Triglyceridwerte unter 500 mg/dl, im Vergleich zu etwa 50 % in der Placebogruppe. Über die Hälfte der mit Plozasiran behandelten Patienten erreichte Werte unter 150 mg/dl, einen klinisch signifikanten Grenzwert für die Reduzierung des Risikos für Pankreatitis.
Eine pooled Analyse ergab, dass Plozasiran die Häufigkeit von Ereignissen einer akuten Pankreatitis um 78% verringerte im Vergleich zu Placebo. Bei hochrisikoreichen Patienten mit Triglyceriden bei oder über 500 mg/dl und einer Vorgeschichte einer akuten Pankreatitis reduzierte die Behandlung die Verursachungsraten um 91%.
Die Sicherheitsdaten zeigten behandlungsbedingte Nebenwirkungen in 73 % der Plozasiran-und Placebogruppen. Schwere Nebenwirkungen traten bei 8,3 % der Patienten der Plozasiran-Gruppe und bei 10 % der Placebogruppen auf. Die häufigsten Nebenwirkungen in der Plozasiran-Gruppe waren Verringerung der glykämischen Kontrolle (14,3 %) und Diarrhö (5,6 %). In der Plozasiran-Gruppe wurden drei tödliche Fälle gemeldet, die jedoch alle auf Vorerkrankungen zurückzuführen waren und als nicht mit der Behandlung in Verbindung gebracht wurden.
Plozasiran ist bereits für das familiäre Chylomikronämiesyndrom im Vereinigten Staaten, Kanada, China, Australien und der Europäischen Union zugelassen. Arrowhead erwarb am 4. August 2026 einen Priority Review-Voucher für die bevorstehende FDA-Antragstellung.
