Ultragenyx Pharmaceutical a annoncé que l'autorité américaine chargée de la sécurité des aliments (U.S. Food and Drug Administration) avait approuvé sa thérapie génique pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne.
Des informations supplémentaires concernant le timing du lancement, les prix ou la disponibilité commerciale n'étaient pas immédiatement disponibles.
