Vertex Pharmaceuticals (NASDAQ : VRTX) a été désigné par l'analyste Jeffrey Walch comme la meilleure action biopharmaceutique de Bernstein, après l'échec d'un essai concurrent en matière de médicaments. Cette évaluation intervient après que le candidat SION-719 de Sionna, évalué dans l'étude de phase 2a de démonstration de concept PreciSION CF, ait manqué son endpoint principal chez les patients atteints de mucoviscidose déjà sous traitement avec le médicament Trikafta de Vertex.
L'essai a enregistré une réduction moyenne de 1,0 mmol/L de chlorure dans le transpiration ajustée au placebo, avec une valeur p de 0,7, bien inférieure au seuil d'amélioration de 10 mmol/L projeté par Sionna. En conséquence, Sionna a décidé de ne pas présenter le SION-719 comme traitement complémentaire aux traitements standard. La gamme de produits de Vertex comprend l'Atumelnant, un médicament qui devrait concurrencer le Crenessity, un traitement de l'hyperplasie surrénale congénitale.
L'expansion de la couverture de Bernstein a incité Walch à réévaluer la société, ce qui a également mis en avant Alyftrek de Vertex comme un atout clé à long terme. La perte de l'exclusivité du médicament n'est pas attendue avant 2038, ce qui attribue à la société une domination accrue sur le marché. La note de Walch souligne la domination de Vertex dans le traitement de la cystic fibrosis, tout en exprimant sa confiance dans son pipeline plus large dans un contexte de pressions concurrentielles.
