Spruce Biosciences Inc. (NASDAQ : SPRB) a achevé les réunions préalables à la demande de licence biologique (BLA) avec la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour sa thérapie de remplacement enzymatique en cours d'essai, la tralesinidase alfa, destinée au traitement du syndrome de Sanfilippo de type B (MPS IIIB).
La société prévoit de présenter sa demande de renouvellement d'autorisation dans le quatrième trimestre 2026, après avoir conclu deux rencontres préalables à la demande auprès de la FDA. Ces discussions ont porté sur les données cliniques et de fabrication nécessaires à la demande, y compris la conception d'une étude confirmatoire qui pourrait démarrer pendant le processus d'examen de la demande de renouvellement d'autorisation. Spruce a également finalisé des accords avec le régulateur sur la structure des résumés intégrés d'efficacité et de sécurité, ainsi que sur les stratégies de comparabilité analytique pour la fabrication de la substance pharmaceutique et du produit.
Tralesinidase alfa a été administré à 22 personnes atteintes de MPS IIIB dans le cadre de trois études cliniques. Cette maladie génétique ultra-rare, qui affecte moins d'une personne sur 200 000 aux États-Unis, se caractérise par une deficiency d'enzyme alpha-N-acéthylglucosaminidase, entraînant une neurodegeneration progressive. Aucune thérapie approuvée par la FDA n'existe actuellement pour cette affection.
Spruce a transféré la fabrication de la substance médicamenteuse et des produits à un fabricant de substances biologiques pour créer des capacités à l'échelle industrielle. La société a fabriqué son premier lot de qualification des performances du processus en juillet 2026, et les données seront incluses dans la demande de BLA. Un deuxième lot de qualification devrait être finalisé au milieu de l'examen de la BLA, ce qui fournira des données supplémentaires pour soutenir la demande.
La thérapie détient plusieurs désignations attribuées par la FDA, notamment celles de thérapie révolutionnaire, programme Fast Track, maladie pédiatrique rare et médicament orphan. Dans l'Union européenne, elle a reçu la désignation de médicament orphelin. Après son approbation, le produit peut également se prévaloir d'un vignet de révision prioritaire pour les maladies pédiatriques rares.
