Sarepta présentera les données sur la thérapie génique au congrès de 2026 sur les maladies neuromusculaires

Sarepta Therapeutics Inc. présentera des données de son pipeline de thérapie géniques à la 27e réunion scientifique annuelle du Neuromuscular Study Group à San Antonio, Texas, du 25 au 27 septembre 2026. La société mettra en relief les résultats de l’étude de phase 4 ENDURE, qui examine le delandistrogène moxeparvovéc (marchandé sous le nom d’ELEVIDYS) dans des environnements cliniques réels pour les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne sous immunosuppression prophylactique avec sirolimus. Cinq posters analysent la validation clinique de l'expression de micro-dystrophine, les retards dans le traitement, le profil de sécurité dans le monde réel, l'amélioration de la mobilité et la surveillance après la mise sur le marché pour ELEVIDYS, une thérapie génique d'une dose unique approuvée pour les patients ambulatoires âgés de quatre ans et plus avec mutations confirmées du gène responsable de la DMD. À noter, ELEVIDYS comporte un avertissement interdictoire pour des lésions hépatiques aiguës et des contre-indications pour les patients présentant des délétions dans les exons 8 et 9 du gène DMD, ainsi qu'une restriction pour les personnes souffrant d'une insuffisance hépatique préexistante, ayant récemment été vaccinées ou présentant une infection active. Les réactions indésirables courantes comprennent la nausée, les vomissements, les lésions hépatiques, la fièvre, la thrombocytopénie et une augmentation des niveaux de troponine-I. De plus, Sarepta fournira des données provisoires sur la sécurité et l’exposition provenant des essais de phase 1/2 du SRP-1003 pour la dystrophie myotonique de type 1 et du SRP-1001 pour la FSHD1, ciblant le pathway αvβ6 integrin.