Roivant Sciences (NASDAQ : ROIV) a annoncé des résultats positifs du premier critère d’évaluation du test de phase 2 PHocus, portant sur le mosliciguat, un activateur de la guanylate cyclase soluble administré par inhalation, développé pour la prémorbidité pulmonaire associée à une maladie pulmonaire interstitielle (PH-ILD).
Les données, présentées le 8 septembre lors du Congrès international de la Société européenne de pneumologie 2026 par le professeur Marc Humbert, ont montré que mosliciguat atteignait son critère principal d'évaluation à la semaine 16 : une réduction ajustée au placebo de la résistance vasculaire pulmonaire de 56,3 %.
Les paramètres secondaires ont également montré un bénéfice significatif. À la semaine 16, les patients sous mosliciguat ont observé une amélioration ajustée au placebo de 35,2 mètres pour la distance d'un parcours de six minutes et une réduction ajustée au placebo du peptide pro-N-terminal type B natriuretique (NT-proBNP), biomarqueur de la pression cardiaque, de 357,7 pg/ml, soit une réduction de 53,2 % par rapport au niveau de départ.
Les résultats exploratoires préfixés à la semaine 24 ont montré d'autres améliorations : l'amélioration ajustée au placebo de la distance de marche de six minutes s'est élevée à 52,7 mètres, alors que la réduction du taux de NT-proBNP a progressé à 75,9 %.
Le mosliciguat s'est bien toléré, avec un profil de sécurité favorable. L'incidence de la toux – un événement indésirable pertinent pour une thérapie par inhalation – a été inférieure dans le groupe traité que dans le groupe placebo : 12,1% contre 18,2%.
Roivant a déjà initié une étude de phase 3, PHrontier, pour laquelle l'inscription est en cours. Cet essai pivoté est conçu pour inclure environ 375 patients dans le monde.
On estime que jusqu'à 200 000 patients aux États-Unis et en Europe vivent avec la PH-ILD et qu'ils ont des options de traitement limitées ou inexistantes, ce qui souligne les besoins médicaux non satisfaits que la société vise à combler.
Mosliciguat est administré sous forme d’une dose inhalée une fois par jour et est conçu pour induire une vasodilatation pulmonaire ciblée, ce qui pourrait offrir un mécanisme spécifique au site potentiellement différent des thérapies systémiques existantes.
