Maze Therapeutics (MAZE) a mis en évidence des progrès dans son pipeline clinique lors de sa présentation au 21e Congrès annuel de Wells Fargo sur la santé, soulignant les avancées à un stade précoce sur deux thérapies potentielles. La société biotechnologique, évaluée à environ 1,46 milliard de dollars, a enregistré une baisse de 5,61 % du prix des actions, à 24,89 dollars le 9 septembre 2026, bien que son rendement sur 1 an reste robuste à 61 %, les actions étant vendues à 47 % en dessous de leur prix record de 52 semaines de 53,65 dollars. Avec 495 millions de dollars de réserves de trésorerie, la société prolonge son horizon financier jusqu'en 2029, conservant ainsi une solide position de liquidité.
MZE829 (inhibiteur d'APOL1 pour les maladies rénales induites par APOL1, ou AMKD): L'étude de concertation de phase II connue sous le nom HORIZON a démontré des résultats précoce prometteurs dans le traitement de l'AMKD dans trois sous-groupes de patients : ceux atteints de gomloloscose segmentaire focale (FSGS), de l'AMKD diabétique et de l'AMKD hypertenseur sans diabète. En mars 2026, 12 patients évaluables présentaient une réduction moyenne de 36 % du ratio albuminure/creatinine urinaire (UACR), et 50 % d'entre eux ont obtenu une réponse de 30 % ou plus. Soulignons que le sous-groupe FSGS a enregistré une réduction de l'UACR de 62 %, avec un taux de réponse de 75 % chez les patients. Après la publication initiale des résultats, la société a ajusté le protocole d'étude, abaissant le seuil d'entrée du UACR à 200 mg/g et élargissant l'inclusivité dans l'Union européenne. La société prévoit de terminer l'analyse additionnelle des données de l'étude HORIZON d'ici la fin 2026 ou début 2027, et un essai pivotale de phase III est prévu pour le premier semestre 2027. La population américaine estimée pour l'AMKD, notamment dans la lignée afro-américaine, s'élève à environ 250 000 personnes, dont environ 10 000 cas de FSGS.
MZE782 (inhibiteur de SLC6A19 pour la phénylcétonurie et la maladie rénale chronique): Les essais de phase I chez des volontaires sains ont révélé une augmentation significative de l'excrétion urinaire de la phenylalanine (Phe), avec une dose de 240 mg deux fois par jour entraînant une augmentation de 42 fois. La société a lancé un essai de phase II, CIPheR, testant des doses de 120 mg BID, 240 mg BID et 240 mg BID associés à un agent de BH4. Les données de base de l'essai Phase II de la PKU sont attendues en 2027, et un essai de phase II de la MRC est prévu pour le premier semestre de 2027.
Les progrès de Maze Therapeutics contrastent avec un environnement concurrentiel où seulement 25 patients ont été étudiés dans deux sites sous la responsabilité de deux promoteurs dans le domaine APOL1 au cours d'une période d'environ quatre ans et demi. Les concurrents sont notamment Vertex, Otsuka et AstraZeneca, Vertex conduisant l'essai AMPLITUDE portant sur l'inaxapline. Les gains du pipeline de l'entreprise reflètent une stratégie orientée sur l'étalonnage des preuves cliniques, positionnant Maze pour des jalons futurs potentiels, que ce soit dans le domaine des maladies des reins ou dans celui des affections métaboliques.
