L'Agence américaine des produits�érapeutiques a accepté la demande de licence complémentaire de biothérapie de GSK pour Jemperli (dostarlimab) sous une évaluation prioritaire, désignant une date d'action cible conformément à la loi sur les droits d'utilisation pour les médicaments sur ordonnance (PDUFA) à février 2027.
Le dossier de demande vise le cancer du rectum à évolution locale avancée, aux stades II et III, chez des patients non traités ayant un défaut de réparation des erreurs de substitution ou un statut de la microsatellisation instable élevé (dMMR/MSI-H). GSK a soumis des données issues de l'étude multicentrique de phase II AZUR-1, menée sur une période de six mois et comptant 154 patients. Ces derniers ont reçu neuf cycles de dostarlimab, administrés par perfusion intraveineuse à la dose de 500 mg toutes les trois semaines.
L'étude a atteint son objectif principal, démontrant un taux de réponse complète clinique durable pendant au moins 12 mois, sans signe détectable de cancer durant cette période. Les résultats complets seront présentés lors d'un congrès scientifique plus tard en 2026.
Jemperli, initialement découvert par AnaptysBio et par la suite concédé en licence à TESARO avant l'acquisition par GSK, n'est pas actuellement approuvé pour le cancer du rectum localement avancé dans aucun pays du monde. La demande est éligible à l'examen accéléré dans le cadre du programme National Priority Voucher de la FDA et a été acceptée dans le cadre du projet Orbis, ce qui permet des évaluations réglementaires coordonnées à l'échelle internationale tout en maintenant des décisions indépendantes au niveau des différents pays.
Le cancer rectal affecte environ 770 000 personnes dans le monde chaque année, et on estime que 5 à 10 % des cas présentent le sous-type dMMR/MSI-H. Les traitements standard comprennent généralement de la chimiothérapie, de la radiothérapie et de l'intervention chirurgicale. Dostarlimab a déjà reçu le statut de « Breakthrough Therapy » et « Fast Track » pour cette indication.
