Dyne Therapeutics présentera des données précliniques sur quatre thérapies d'étude pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) lors de la 27e édition de la réunion scientifique du Groupe d'études neuromusculaires à San Antonio, au Texas, du 25 au 27 septembre.
La société présentera les résultats d'exon-skipping pour DYNE-253, DYNE-245, DYNE-244 et DYNE-255 lors d'une session de posters le 25 septembre de 17 h 00 à 19 h, heure du centre. Chacun de ces candidats cible une mutation DMD différente susceptible de faire l'objet d'exon-skipping, DYNE-253, DYNE-245 et DYNE-244 ayant été conçus pour les exons 53, 45 et 44 respectivement. DYNE-255 est centré sur l'Exon 55.
Les résultats précliniques obtenus pour le médicament DYNE-253 comprendront des données pharmacocinétiques et pharmacodynamiques, ainsi que les niveaux d'exon-saut et de dystrophine mesurés dans un modèle de souris Del52 de DMD. Les trois autres candidats présenteront des résultats d'exon-saut in vitro.
Les quatre thérapies utilisent la plate-forme FORCE de Dyne, une technologie également utilisée dans le cadre du programme DYNE-251, un candidat au traitement de la DMD ciblant l'exon 51 actuellement en cours d'examen par la FDA des États-Unis. La société avance tous les quatre ces programmes dans le cadre d'études permettant d'obtenir l'autorisation de mise sur le marché d'un médicament expérimental (IND).
La pipeline clinique de Dyne se concentre sur les maladies neuromusculaires induites génétiquement, avec des programmes actifs dans la dystrophie musculaire Duchenne et la dystrophie myotonique de type 1. Des travaux précliniques sont en cours pour la dystrophie musculaire facioscapulo-humerale, la maladie de Pompe et d'autres mutations de la DMD.
