L’Agence américaine des produits thérapeutiques a approuvé Lisraya (brepocitinib), un inhibiteur oral de la TYK2/JAK1 à la dose de 30 mg par jour développé par Priovant Therapeutics, pour le traitement des adultes atteints de dermatomyosite, une maladie auto-immune rare entraînant une faiblesse musculaire et des lésions cutanées.
Cette approbation fait suite à l'étude VALOR de phase 3, une étude de 52 semaines décrite par la société comme la plus importante de son genre. Dans l'étude, 55 % des patients recevant Lisraya ont atteint une amélioration modérée ou plus importante au score d'amélioration totale de la myosite, tout en réduisant ou en éliminant l'utilisation des stéroïdes, contre 30 % sous placebo. Parmi les participants ayant débuté l'étude avec au moins 7,5 mg par jour de corticoïdes, 62 % sur Lisraya ont diminué leur utilisation de stéroïdes, pour en arriver à un usage minimal ou nul, contre 38 % sous placebo, et 45 % ont arrêté complètement l'utilisation de stéroïdes, contre 29 % sous placebo.
Lisraya sera distribuée immédiatement aux États-Unis par un réseau limité de pharmacies spécialisées. Les patients admissibles peuvent accéder au médicament gratuitement dans le cadre du programme de soutien Lisraya My Compass, ce qui peut réduire les dépenses personnelles à 0 USD par mois.
La FDA a attribué auparavant à Lisraya un examen prioritaire et le statut de médicament d'orphanisation. L'étiquette comporte une mise en garde sous la forme d'un pavé concernant les infections graves, la mortalité, les tumeurs malignes, les événements cardio-vasculaires indésirables majeurs et la thromboembolie. Dans l'étude VALOR, les effets indésirables rapportés le plus souvent incluaient les infections respiratoires supérieures, les maux de tête, la fatigue, les infections urinaires, la nausée, la bronchite, l'arthralgie, la diarrhée, les douleurs dorsales, les chutes, la grippe et l'acné.
Priovant Therapeutics, cotée sur le NASDAQ sous le symbole ROIV, est basée à Durham, en Caroline du Nord.
