Clene (CLNN) a déclaré qu'elle prévoit de déposer une demande de nouvelle drogue pour son thérapie d'étude contre la SLA, CNM-Au8, au début du quatrième trimestre, en vue d'obtenir une autorisation accélérée de la FDA. Cette annonce a été faite lors d'un débat aux lueurs de feu au 12e Congrès annuel sur les soins de santé internationaux de Cantor Fitzgerald, le 9 septembre 2026.
CNM-Au8, une suspension nanothérapeutique administrable par voie orale, vise à contrer la sclérose latérale amyotrope, une maladie uniformément fatale qui affecte environ 35 000 patients aux États-Unis. Ce médicament fournit des nutriments métaboliques bioénergétiques aux neurones en déperdition afin de réduire les espèces réactives de l'oxygène et de soutenir la fonction mitochondriale, selon le PDG Rob Etherington.
Dans l'essai de phase 2 HEALEY ALS Platform, l brazo de Clene a enrôlé 160 sujets – 120 sous le médicament actif et 40 sous le placebo – dans le cadre de 480 participants au total, répartis dans huit schémas de traitement dans le cadre de cette étude de 6 mois en double aveugle. Bien que l'essai ait manqué son point-clef d'évaluation des résultats fonctionnels incidents selon l'ALSFRS, CNM-Au8 a été le seul programme parmi huit à atteindre l'évaluation secondaire de la survie, un critère exploratoire pour l'aggravation de l'état clinique, ainsi qu'une réduction statistiquement significative de la protéine Neurofilament Light (NfL). Ce taux de réduction de 10% de la NfL a ensuite été reproduit dans un programme d'accès élargi financé par le NIH impliquant plus de 300 patients ayant une plus grande avancée de leur maladie.
M. Etherington a noté que les participants avaient amélioré leurs scores ALSFRS de 7 points, ce qui représente environ trois fois l'évolution de 2,3 points observée avec un compétiteur déjà autorisé.
Les données de sécurité recueillies dans le cadre des programmes totalisent plus de 1 250 ans de traitement chez plus de 900 patients dans le cadre d'essais cliniques et de quatre protocoles d'accès élargi approuvés par la FDA. Certains patients sont en traitement depuis fin 2019. Clene a rapporté zéro effet indésirable grave lié au traitement, les effets secondaires se limitant à des maux de tête occasionnels et à des symptômes gastro-intestinaux légers, et aucun effet toxique sur le foie ou les reins. Le médicament n'est ni métabolisé par le foie et ne présente aucune interaction avec les médicaments conventionnels contre la SLE.
La société s'attend à ce que la FDA prenne de 60 à 73 jours pour déterminer la date du "Prescription Drug User Fee Act", potentiellement à la fin du 4e trimestre 2024. Cela lancerait une fenêtre de révision de 6 mois, ce qui conduit à une décision en juin ou en juillet 2025. Un essai de phase 3 confirmatif, RESTORE-ALS, est conçu pour évaluer la survie comme critère d'évaluation principal et comporte un suivi de 2 ans pour environ 700 patients, qui devrait commencer au cours du premier semestre 2025.
Clene a reçu 45 millions de dollars, soit près de 10 % des 500 millions de dollars alloués par le Congrès grâce à la loi ACT pour l'ALS, afin d'étendre son programme d'utilisation compassionnelle.
Sur le front commercial, Clene prévoit un lancement indépendant dans les ALS, en soulignant la concentration de la population de patients dans près de 50 centres d'excellence aux États-Unis. La société envisage d'avoir une force de vente comprenant un nombre compris entre une dizaine et trois reprises de gestionnaires de comptes clés et travaille avec des réseaux de patients, notamment I AM ALS et Synapticure. La fabrication est assurée en interne, dans quatre salles propres qui sont en cours de préparation pour la fourniture commerciale. Etherington a fait référence à la démarche d'Amylyx, consistant à mettre 4 000 personnes sous thérapie au cours de sa première année, en utilisant un modèle ciblé.
La réserve d'argent s'étend jusqu'à la fin de 2024, et Clene a indiqué que les tranches d'options attachées aux jalons de la PDUFA et de l'approbation réglementaire pourraient générer des capitaux supplémentaires si elles étaient toutes déclenchées. Etherington a déclaré : « La capitalisation boursière de Clene d'aujourd'hui sera très différente demain. »
