Les actions de Capricor Therapeutics Inc (NASDAQ : CAPR) ont bondi de 15,7 % mardi, après que Oppenheimer a augmenté la cote de l'action de biotechnologie de Perform à Outperform, faisant référence aux progrès réglementaires relatifs à son traitement expérimental deramiocel dans la dystrophie musculaire de Duchenne.
L'analyste Leland Gershall a fixé un objectif de cours de 54 $, reflétant la confiance dans les perspectives d'approbation du médicament suite à une mise à jour récente de la Food and Drug Administration des États-Unis. La FDA a accepté le matériel supplémentaire soumis depuis la dernière séance du comité consultatif en tant que modification majeure, établissant ainsi une nouvelle date d'action du Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) du 22 novembre.
Le régulateur a également indiqué qu'il peut envisager une indication pour la dystrophie musculaire de Duchenne sur la base de la fonction des membres supérieurs, conformément au critère principal de l'étude de phase 3 HOPE-3 de Capricor. Dans une note de recherche, Gershall a noté que l'indication de la FDA laisse implicitement entendre que l'efficacité semble « moins ambiguë » dans ce cas que dans la cardiomyopathie.
L'Executive Officer de Capricor, Linda Marbán, a indiqué que la société prévoyait de publier les données de la prolongation ouverte de 24 mois de l'étude HOPE-3 avant la date PDUFA, en même temps que d'autres soumissions à la FDA. L'analyste a ajouté que le titre devrait « tendance progressivement à la hausse », étant donné que les sentiment des investisseurs réévaluent les perspectives d'approbation de deramiocel.
Cette mise à niveau fait suite aux évolutions réglementaires qui ont accru les attentes concernant le deramiocel, un traitement à base de cellules en cours d'examen pour le trouble génétique rare dont il est destiné à traiter les patients.
