Biodexa Pharmaceuticals PLC (NASDAQ : BDRX) a recruté 87 des 168 sujets requis pour son essai de phase 3 Serenta, marquant le milieu d'étape de l'enrôlement dans l'étude de mise sur le marché évaluant eRapa dans la polyposie familiale adénomatueuse (FAP).
L'essai, en aveugle et contrôlé par placebo, immatriculé sous le numéro NCT06950385, est actuellement en cours à 29 sites cliniques aux États-Unis et dans cinq pays européens, et trois sites supplémentaires au Canada sont prévus pour démarrer le recrutement prochainement. Les sujets sont randomisés à raison de 2 subisants par 1 recevant le médicament expérimental et 1 recevant le placebo.
L'objectif principal de l'essai est la survie sans progression (PFS), avec une analyse de futilité programmée après 25 événements de PFS et un verrou final de la base de données après 75 événements. Le protocole inclut un point final composite pour définir les événements de PFS. eRapa de Biodexa est une formulation propriétaire de capsules orales de rapamycine, un inhibiteur de mTOR qui a déjà obtenu le statut de médicament en situation de précarité aux États-Unis et en Europe.
La FAP, une affection génétique rare caractérisée par la prolifération de polypes dans le côlon et le rectum, se manifeste généralement à la mi-adolescence. On estime que 1 cas sur 5 000 à 10 000 apparaît aux États-Unis et 1 cas sur 11 300 à 37 600 en Europe. Actuellement, aucune option thérapeutique n'est approuvée. Les soins standards reposent sur la surveillance active et la résection chirurgicale.
Le programme de phase 3 est financé par une subvention de 20 millions de dollars du Cancer Prevention and Research Institute of Texas. Biodexa possède également un pipeline comprenant MTX240 pour les tumeurs stromales gastro-intestinales et la tolimidone pour le diabète de type 1.
