Ascendis Pharma A/S doit présenter des données sur deux années de son essai ApproaCH de TransCon CNP lors de la réunion annuelle de la Société internationale des dysplasies squelettiques (ISDS) à Toronto cette semaine.
La présentation, qui aura lieu vendredi à 10 h 00, lors de la 4e session, portera sur les résultats de la semaine 104 de l'extension ouverte de l'essai chez des enfants atteints d'achondroplasie. Ces données seront présentées par Carlos Bacino, M.D., professeur de génétique moléculaire et humaine au Baylor College of Medicine et au Texas Children’s Hospital. Par ailleurs, Ascendis présentera également un stand contenant une analyse des réactions aux sites d'injection dans les cas où la comparaison indirecte du traitement n'est pas possible.
TransCon CNP, commercialisé sous le nom de YUVIWEL, est un prodrogue du peptide natriurétique de type C destiné à une administration hebdomadaire. Ce traitement a pour but d'assurer une exposition prolongée du CNP actif aux récepteurs, en contrebasant le signalement suractive du FGFR3 associé à l'achondroplasie.
L'achondroplasie, une affection génétique rare due à une variante du récepteur d'un facteur de croissance des fibroblastes (FGFR3), affecte plus de 250 000 personnes dans le monde. Elle est associée à des anomalies de la colonne vertébrale, à l'élargissement des ventricules cérébraux, à une diminution de la force musculaire, à des déficiences auditives, à des obstructions des voies aériennes supérieures et à une douleur chronique.
Ascendis a reçu l'approbation de la FDA américaine pour TransCon CNP en février 2026 pour augmenter la croissance linéaire chez les patients pédiatriques âgés de deux ans et plus atteints d'achondroplasie et d'éphyses ouvertes. La demande d'autorisation de mise sur le marché présentée à l'Agence européenne des médicaments est toujours en cours d'examen, et une décision réglementaire est attendue au quatrième trimestre de 2026.
